基因编辑

　　在生命的蓝图中，DNA承载着决定生命形态与功能的遗传信息。然而，遗传信息在传递过程中偶尔会出现偏差，这些“书写错误”可能导致各类遗传性疾病的发生。近年来，基因编辑技术的突破性发展，为从根本上修正这些遗传错误带来了前所未有的希望。它如同一把精密的“分子手术刀”，能够针对特定的DNA序列进行精准修改。 　　以CRISPR-Cas9系统为代表的基因编辑工具，因其高效、便捷的特性，已彻底变革了生命科学的研究范式。在此基础上，碱基编辑器、引物编辑器等新一代工具的涌现，实现了在不切断DNA双链的情况下进…

OpenCRISPR-1的物理结构，这是一种由Profluent的AI技术创建的基因编辑器。图片来源：singularityhub.com 从内容创作到代码生成，生成式人工智能（AI）正以前所未有的深度与广度赋能千行百业，持续推动着技术革新的浪潮。 如今，这一浪潮已涌向生命科学的核心地带。近日，美国AI蛋白质设计公司Profluent宣布，其完全由AI自主设计的基因编辑器，已成功实现了对人类细胞DNA的精准编辑。这一里程碑式的进展，预示着未来疾病治疗将步入一个更精准、更高效的新纪元。 开创先河：…

　　近日，一项与“柏林病人”（全球唯一被治愈的艾滋病患者）治疗路径相似但技术路线创新的案例在北京完成。该患者同样患有血液肿瘤合并艾滋病，并接受了造血干细胞移植治疗；其核心差异在于，本次治疗所使用的CCR5基因突变造血干细胞，是通过先进的基因编辑技术定向获得的，而非依赖天然突变。 　　9月12日，国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》在线发表了这项由中国科学家团队引领的突破性研究。该研究由北京大学生命科学学院邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授、首都医科大学附属佑安医院吴昊教授等多个团队协同…

吴昊教授（左）与团队成员在实验中 供图/首都医科大学附属北京佑安医院 9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组以及解放军总医院第五医学中心陈虎课题组在《新英格兰医学杂志》上发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。这标志着我国科研人员在基因编辑干细胞治疗艾滋病与白血病领域取得了里程碑式的突破。 攻克艾滋病治疗的关键新路径 艾滋病自上世纪80年代出现以来，一直是全球面…

　　造血干细胞移植技术为白血病治疗提供了成熟路径，然而，如何通过该方法同步攻克艾滋病，仍是全球科研界持续探索的重要课题。 　　在艾滋病被发现至今的40年间，曾出现“柏林病人”与“伦敦病人”两例特殊个案，分别实现了“功能性治愈”与“持续缓解”。其治疗方案具有共性：均为HIV-1感染者同时患有白血病，在接受携带CCR5Δ32/Δ32天然突变的造血干细胞移植后，不仅白血病获得长期缓解，艾滋病也得到有效控制。 　　近期，一项发表于国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》的研究引发广泛关注。由北京大学-清华大…