OpenCRISPR-1的物理结构，这是一种由Profluent的AI技术创建的基因编辑器。图片来源：singularityhub.com
从内容创作到代码生成，生成式人工智能（AI）正以前所未有的深度与广度赋能千行百业，持续推动着技术革新的浪潮。
如今，这一浪潮已涌向生命科学的核心地带。近日，美国AI蛋白质设计公司Profluent宣布，其完全由AI自主设计的基因编辑器，已成功实现了对人类细胞DNA的精准编辑。这一里程碑式的进展，预示着未来疾病治疗将步入一个更精准、更高效的新纪元。
开创先河：首款AI原研基因编辑器问世
4月22日，初创公司Profluent正式启动了OpenCRISPR™开源计划，并宣布其通过AI生成的基因编辑器OpenCRISPR-1，成功编辑了人类DNA。该公司强调，这是“全球首款开源的、由AI从头设计的基因编辑器”。
Profluent的创新之处在于，其将海量生物数据投喂给大型语言模型（LLM），在经典CRISPR基因编辑技术的框架内，探索出了全新的编辑路径。其核心目标是构建出比天然生物机制更高效、更强大的基因编辑器，以增强生物体抵御疾病及各类病原体的能力。Profluent团队深信，已在多个领域证明其价值的AI，也必将在基因编辑领域大放异彩。
“利用AI设计的生物系统来编辑人类DNA，是一项重大的科学挑战，” Profluent联合创始人兼首席执行官阿里·马达尼表示，“我们的成功证明了AI未来能够精准设计出多样化的定制化疾病治疗方案。为了加速整个基因编辑领域的创新，我们决定将OpenCRISPR™计划的产品开源。”这意味着，OpenCRISPR-1编辑器将向个人、学术机构及企业开放，供其免费研究与使用。
强强联合：CRISPR与AI的“天作之合”
CRISPR基因编辑技术的灵感，源于细菌等原核生物为抵御病毒入侵而演化出的适应性免疫系统（CRISPR-Cas）。科学家通过解析并改造这一天然系统，开发出了诸如CRISPR-Cas9这样强大的基因编辑工具。
可以说，CRISPR是自然界历经数十亿年“试炼”（自然选择）沉淀出的精妙工具之一。然而，其设计空间之庞大超乎想象——大多数Cas9蛋白由超过1000个氨基酸构成，可能的序列组合总数高达20的1000次方，这甚至远超可观测宇宙中的原子数量。蛋白质的功能高度依赖于其精确的三维结构与氨基酸序列，单个关键位点的突变就可能导致其功能完全丧失。若仅依靠传统实验方法去穷尽所有可能的序列变异，可能需要数代科学家的努力。而现在，借助AI系统，在数小时内即可高效发掘出具有功能的新型基因编辑器。
Profluent公司采用了一种突破性的AI应用策略：他们并未局限于对现有CRISPR系统进行优化，而是利用大型语言模型，从零开始全新设计了CRISPR的核心组件。该模型与驱动ChatGPT和DALL-E的底层技术同源。
至此，人类DNA的编写与修订，正式迎来了AI这位新的“建筑师”。
AI赋能：语言模型“构想”新型CRISPR-Cas蛋白
训练能够生成蛋白质的大型语言模型，需要规模庞大且多样性丰富的天然蛋白质序列数据集。为此，Profluent构建了迄今为止最全面的CRISPR系统数据集，涵盖了510万个CRISPR-Cas蛋白质序列。研究人员利用该数据集训练AI模型，并引导其设计能够替代Cas9功能的全新蛋白质。
成果令人振奋。系统从400万个候选序列中筛选，最终鉴定出包括OpenCRISPR-1在内的新型蛋白质。实验测试表明，这些AI设计的蛋白质在编辑效率上与Cas9旗鼓相当，并在一个关键指标上表现尤为突出：其对非目标位点（脱靶效应）的影响降低了95%。这意味着其编辑精准度大幅提升，能够极大限度地避免对DNA链造成不必要的损伤。
总体而言，这项研究将潜在的Cas蛋白设计空间扩大了近5倍。这些AI生成的蛋白质展现出更广泛的功能适应性，能在不同的温度与分子环境中保持高活性。
目前，Profluent尚未将合成的基因编辑器推进至临床试验阶段，因此其最终效能是否能够媲美或超越现有CRISPR技术尚待验证。但这项概念验证研究已确凿证明，AI模型具备编辑人类基因组的潜力。
更重要的是，Profluent的平台具备持续生成大量新型基因编辑系统的能力，OpenCRISPR-1仅仅是其展现的“冰山一角”。
目前，相关研究论文已发表在预印本平台bioRxiv上，尚未经过正式的同行评审。该公司计划于下月在美国基因和细胞治疗学会年会上提交该论文。当然，OpenCRISPR-1及其变体是否能在植物、小鼠乃至人体等多种生物体中普遍适用，仍有待进一步证实。此外，技术的伦理与安全性问题也必须被审慎考量。但毋庸置疑的是，这一突破性成果为生成式AI开辟了一条激动人心的新赛道，必将对医学与健康领域产生深远影响，并有望在未来重塑人类的生命蓝图。
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