五年生存期：癌症治疗领域的里程碑意义
在肿瘤治疗领域，”五年生存期”具有特殊的重要意义：对科研工作者来说，它是评估治疗方案能否带来长期生存获益的关键指标；对患者而言，这代表着”临床治愈”的可能性，成为无数人心中期盼的目标。
为此，全球科学家们不懈探索，为癌症患者寻找生命延续的途径。诺贝尔奖正是这些重大创新的见证——2018年，诺贝尔生理学或医学奖授予了在负性免疫调节治疗癌症领域取得突破的科学家；2025年，该奖项再次聚焦免疫学领域，表彰科学家在外周免疫耐受机制研究方面的贡献。这些突破性成果推动人类在癌症治疗创新方面取得了重大进展。
免疫肿瘤治疗：将五年生存目标变为现实
基于诺贝尔奖成果的免疫肿瘤治疗（IO）正使癌症”五年生存”目标逐渐成为现实。在众多免疫治疗研究中，CheckMate系列研究因其深远影响而备受关注：其包含的数十项临床研究共同构建了现代免疫治疗的基石；而这一基石的重要支柱，则是由诺贝尔奖得主本庶佑参与研发的全球首个PD-1抑制剂——纳武利尤单抗（O药），以及其背后的创新企业——百时美施贵宝。
深耕中国43载：践行”中国2030战略”
2025年标志着百时美施贵宝进入中国市场的第43年，也是其启动”中国2030战略”的第五年。作为最早将免疫治疗引入临床实践并率先在中国推广的跨国制药企业，百时美施贵宝不仅见证了免疫治疗的全球发展历程，更在过去五年中，通过将前沿科研成果与中国患者需求紧密结合，助力更多患者实现超越五年的生命延续。
科研创新：奠定肿瘤长期生存基础
过去五年间，百时美施贵宝持续聚焦中国高发肿瘤类型，推进了一系列临床研究和适应症扩展，从长期生存突破到不同治疗领域的开拓，切实推动了中国肿瘤诊疗模式的革新。
消化道肿瘤：应对中国患者未满足需求
消化道肿瘤在中国具有高发病率，且长期面临治疗手段有限、生存率低的挑战。基于对中国临床未满足需求的深刻理解，百时美施贵宝在过去五年持续加强这一领域的投入，取得了多项改变临床实践的重要成果。
其中，最具代表性的是CheckMate-649研究。该研究不仅在全球范围内实现了晚期胃癌一线免疫治疗的突破，更在五年随访数据中为患者提供了确切的长期获益证据：高达24%的中国患者（PD-L1 CPS ≥ 5）[1]实现五年生存，达到传统化疗的3倍。这一成就标志着晚期胃癌正随着生存期的延长，逐步迈向”慢病化管理”新阶段：对众多晚期胃癌患者而言，五年生存已成为切实可行的目标。
拓展受益人群：从晚期到早期的治疗革新
在提升晚期患者疗效的同时，随着早诊早筛的推进，越来越多癌症患者在疾病早期被发现：国家癌症中心数据显示，截至2022年，我国高发地区重点癌种的早诊率已达55%以上[2]。这使得丰富早期干预手段成为临床迫切需求。
百时美施贵宝顺应这一趋势，前瞻性地探索免疫治疗在早期患者中的价值，力求让患者更早获益：过去五年，纳武利尤单抗已在中国获批四项早期肿瘤适应症，涵盖新辅助（术前）、辅助（术后）及围术期（术前+术后）治疗，获批数量位居所有PD-1抑制剂之首。
具有里程碑意义的CheckMate-816研究首次在可切除非小细胞肺癌的术前治疗中验证了”免疫+化疗”模式，不仅显著提升患者病理完全缓解率（pCR率），也带来了长期生存获益。这项研究改变了早期肺癌的临床实践，引领学术潮流，使”治愈”不再是遥不可及的理想，而成为更多早期患者可期待的结果。
治疗策略创新：开创”双免联合”新纪元
如果说纳武利尤单抗奠定了PD-1抑制剂在多个瘤种治疗中的基础地位，那么被称为”免疫双子星”的双免O+Y方案（纳武利尤单抗联合CTLA-4抑制剂伊匹木单抗）则代表着免疫治疗策略的又一次飞跃。2021年，百时美施贵宝将这一双免方案引入中国，随后在多个瘤种实现突破，勾勒出双免治疗的广阔前景：
在罕见肿瘤领域，基于CheckMate-743研究，双免O+Y为中国晚期不可切除的恶性胸膜间皮瘤患者打破了近20年无新系统性疗法获批的困境；
在肠癌领域，基于CheckMate-8HW研究，双免O+Y确立了MSI-H/dMMR转移性结直肠癌患者的一线新标准；
在肝癌领域，CheckMate-9DW研究使双免O+Y在中国几乎与全球同步获批，为这一长期”高死亡率”肿瘤带来了突破既往免疫治疗效果瓶颈的新希望；
在肺癌领域，CheckMate-227研究提供了一线”免化疗”新选择，在展现显著长期生存获益的同时，在部分现有治疗方案获益有限的人群中显示出突出疗效，为肺癌精准免疫治疗提供了更多选择。
长期证据积累：巩固生存率评估标准
癌症治疗的终极目标是延长生命，而”五年生存率”始终是评估这一目标的核心指标。以上述CheckMate-649、CheckMate-816研究为例，两者均通过五年长期随访数据有力证实了免疫治疗相较于传统疗法，在总生存期和五年生存率方面的显著优势，巩固了这些治疗方案的临床标准地位；CheckMate-227研究更进一步，目前已取得业内罕见的六年随访结果，其七年生存数据未来也将公布，进一步验证双免治疗”长尾效应”的持久性。这些成果不仅为医生临床决策提供坚实依据，也为患者带来”超越五年”的真实希望。
提升治疗可及性：多元举措惠及患者
百时美施贵宝在肿瘤治疗领域的持续推进，源于数十年深耕免疫治疗的深厚积累。同时，公司深知创新疗法的价值不仅在于科研突破，更在于能否让患者真正受益。”中国2030战略”实施五年来，百时美施贵宝始终以”提升可及性”为目标，将创新成果融入中国多层次医疗保障体系，将长期生存希望转化为普惠可能。
多层次保障：商业保险与患者援助协同
近五年间，百时美施贵宝积极探索与商业保险公司及城市普惠型商业健康险（惠民保）的合作，推动免疫治疗纳入补充保障网络。截至2024年底，超过100个城市的惠民保产品已覆盖其免疫肿瘤产品，让更多患者能通过多种方式获得创新疗法的支付支持，扩大了免疫治疗的可及范围。
面对低收入或贫困患者群体，百时美施贵宝在2018年引进免疫治疗时，便支持中国癌症基金会，率先在中国发起患者援助项目，以减轻患者经济负担；项目目前已批准4万余人次患者入组获得援助药品。
医保进展：完善目录体系，减轻治疗负担
2025年，国家医保局在基本医保目录之外，首次制定”商业健康保险创新药目录”，旨在创新药物加速发展的背景下健全多层次医疗保障体系，满足不同人群对创新药的需求。
对此，百时美施贵宝积极响应，申报旗下免疫肿瘤药物纳入商保创新药目录。其中，伊匹木单抗（Y药）作为目前中国唯一获批的CTLA-4抑制剂，可填补当前医保目录在单药CTLA-4抑制剂、非固定配方双免治疗方案，以及罕见瘤种（如胸膜间皮瘤）治疗方案上的空白，为临床提供更多选择；
同时，双免方案带来的长期生存获益也为改善患者治疗结局提供重要方向，其纳入商保创新药目录，既有助于衔接和补充医保目录，也可提升商保产品的临床价值，同时有望拓宽患者对创新药的可及路径，为多层次医疗保障体系推进提供支撑，从而进一步缓解患者治疗负担。
未来展望：开启肿瘤治疗新篇章
过去五年，百时美施贵宝为中国患者交出了一份关于”长期生存”的满意答卷。展望未来，新的肿瘤治疗领域正在快速崛起，基于”中国2030战略”的成果基础，百时美施贵宝将在下一个五年继续以科学创新和本土化实践为驱动，引进更多”首创”或”最优”产品，为中国患者带来更多长期生存可能。
深化免疫治疗：突破现有治疗局限
免疫治疗已改变多个肿瘤的治疗格局，但在部分患者中仍存在耐药或获益有限的挑战。未来五年，百时美施贵宝将持续探索更具突破性的免疫治疗组合，例如，公司于2025年引进了PD-L1/VEGF双抗——pumitamig（BNT327），旨在通过”免疫+抗血管”策略突破传统免疫疗法局限；同时，加速将旗下第三款免疫检查点抑制剂产品Opdualag（LAG-3抑制剂relatlimab与纳武利尤单抗复方制剂）引进中国。这些举措有望延续百时美施贵宝在免疫治疗中的领先地位，也为下一阶段临床实践提供更多证据。
多元化研发管线：布局新兴治疗领域
除免疫治疗外，百时美施贵宝未来五年还将积极布局多元治疗领域，构建互补的创新平台。通过收购RayzeBio，百时美施贵宝已获得多个差异化的放射性配体药物（RLT），在这一新兴领域占据有利位置。在小分子靶向药物方面，百时美施贵宝重点布局了KRAS G12C抑制剂Krazati，其在肺癌、结直肠癌等瘤种中已展现优异疗效，并有望尽快惠及中国患者。
靶向蛋白降解：血液肿瘤治疗新方向
在百时美施贵宝的技术矩阵中，靶向蛋白降解平台（TPD）无疑是最受关注的新星之一。与传统小分子抑制剂不同，TPD并非”抑制”致病蛋白，而是通过”招募”泛素-蛋白酶体系统等降解机制，将目标蛋白彻底清除。这种机制为”难以成药”的靶点开辟了新途径，也被认为是未来十年肿瘤药物研发的关键方向。
百时美施贵宝作为TPD领域的先行者，构建了以CELMoD技术平台为核心的TPD研发管线。CELMoD药物通过靶向泛素-蛋白酶体系统中的关键分子——cereblon并调节其活性，促使致病蛋白被降解，目前已有三款CELMoD药物进入III期临床阶段，分别为iberdomide、mezigdomide和golcadomide，均展现出在血液肿瘤治疗中的强大潜力。
近期，iberdomide用于复发难治性多发性骨髓瘤的III期研究EXCALIBER-RRMM达到主要终点，这一成果标志着CELMoD作为全新机制药物，其价值得到关键性临床验证，具有里程碑意义。除CELMoD外，百时美施贵宝在TPD领域还拥有配体导向型降解剂（LDD）、降解抗体偶联物（DAC）等多种新型技术路线，有望构建完整的技术生态。
融入全球研发：中国战略地位提升
未来五年，百时美施贵宝不仅要将全球前沿成果引入中国，更要用中国经验反哺全球。在目前百时美施贵宝全球重点临床项目中，多数研究均有中国患者参与且入组人数领先。这种深度参与不仅确保新疗法符合中国患者临床特征，也使中国数据成为全球创新的重要组成部分；未来，百时美施贵宝将进一步扩大规模，推动本土与全球研发形成良性互动。
持续承诺：超越五年的中国使命
五年来，百时美施贵宝通过CheckMate系列研究的长期生存突破和多元可及举措，为中国患者交出了一份坚实答卷。
但这一承诺不止于五年。面向未来，百时美施贵宝将继续以科学创新为引擎，以本土需求为导向，持续践行”中国2030战略”，推动更多”超越五年”的可能，为”健康中国2030″贡献持久力量。
[1] Shen, L. at el. First-line (1L) nivolumab (NIVO) plus chemotherapy (chemo) vs chemo in patients (pts) with advanced gastric cancer, gastroesophageal junction cancer, and esophageal adenocarcinoma (GC/GEJC/EAC): 5-year (y) follow-up of Chinese pts from CheckMate 649.ASCO GI 2025, San Francisco, California, United States.
[2] 中国新闻网. 国家癌症中心：高发地区重点癌种早诊率已达55%以上［J/OL］. 中国新闻网, 2023-11-15
