7月20日，我们获悉，在复旦大学附属儿科医院，两位罹患罕见病的儿童通过接受来自外省市志愿者的造血干细胞捐赠，经移植治疗后重获新生，已顺利出院。
两位小患者分别是9月龄的悦悦（化名）和1岁半的乐乐（化名）。他们均在新生儿期便出现反复感染症状，经历了多次住院和手术治疗。最终，经复旦大学附属儿科医院临床免疫科团队诊断，确认他们均患有原发性免疫缺陷病中的吞噬细胞缺陷疾病，具体为慢性肉芽肿病和先天性粒细胞缺乏症。
此类吞噬细胞缺陷疾病属于罕见病，由先天遗传基因缺陷导致中性粒细胞数量或功能异常，致使机体无法有效抵御病原微生物侵袭。患儿常在出生后早期即出现各类感染，需反复住院，预后通常不佳。目前，造血干细胞移植是根治此类疾病的唯一方法。复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队长期专注于儿童罕见病的干细胞移植治疗，在上述疾病的移植领域积累了丰富的临床经验。
在今年四、五月疫情形势严峻的时期，两位患儿幸运地通过中华骨髓库找到了匹配的供者。经过中华骨髓库的精心协调，志愿者及干细胞采集医院克服重重困难，在社会各界通过多种交通工具接力的帮助下，珍贵的造血干细胞得以成功运抵复旦大学附属儿科医院。
疫情期间，复旦大学附属儿科医院血液科的医护人员付出了超乎寻常的努力。为确保患儿安全，许多医护人员长期驻守医院，实行闭环管理，保障了医疗工作的正常开展。两位患儿在移植仓接受治疗期间，无法与家人密切接触，血液科的工作人员无私地承担起他们的生活照护，提供食物、衣物等全方位关怀。在全体医护人员的精心照料下，两位患儿的移植过程非常顺利，术后各项指标恢复良好，供者的健康干细胞成功重建了他们的免疫系统，为他们带来了新生。
相关新闻
-
焦点访谈｜医保商保“双目录”发布，老百姓看得起病的“双保险”来了
湖南元初生物讯：12月7日，2025创新药高质量发展大会在广州成功举办。会议期间，备受关注的最新国家医保目录调整结果正式公布。本次调整中，国家基本医保目录新增了114种药品，其中绝大多数为近年来获批上市的创新药物。尤为引人注目的是，本次调整首次同步设立了《商业健康保险创新药品目录》，该目录收录的19种药品也几乎均为创新药。此次调整为何聚焦创新药？增设商保目录意义何在？“双目录”体系将如何更好地满足人民群众的用药需求？ 本次基本医保目录调整的核心亮点在于对创新药的支持力度空前加大。在新增的…
-
我国恶性肿瘤五年生存率升至40.5%
湖南元初生物资讯：今日（27日）上午，国家卫生健康委新闻发布会公布，我国恶性肿瘤五年生存率已从十年前的30.9%提升至目前的40.5%，增幅近10个百分点。其中，部分癌种如食管癌的五年生存率已超越美国等发达国家。发布会同时就近期公众关注的肿瘤治疗相关问题进行了回应。 国家卫生健康委医政医管局局长焦雅辉指出，对于相关事件中涉及的基因测序、基因检测及细胞治疗等问题，国家卫健委已要求上海市卫健委展开调查。目前调查仍在进行中，一旦查实存在利益交换或输送等违法违规行为，必将依法依规严肃处理，绝不姑…
-
天津大学科学家首创新型无毒超低温细胞保存技术
新型无毒超低温细胞保存技术原理示意图。（天津大学提供） 钟欣 摄 近日，一项由天津大学化工学院张雷、杨静团队研发的新型细胞超低温保存技术引发业界广泛关注。该技术首次实现了低成本、无毒副作用的人类软骨细胞超低温保存，相关成果已发表于美国化学会权威期刊《生物大分子》。作为一家专注于生命科学前沿技术转化的企业，湖南元初生物持续关注此类突破性进展，并认为该技术有望为细胞治疗领域带来革新，惠及广大血液病及癌症患者。 细胞治疗是通过体外培养细胞后移植入患者体内，以修复或替换受损组织，从而达到治愈…
-
干细胞疗法或成为脑卒中新疗法
今年的10月29日是第14个世界卒中日。在我国因病死亡的人群中，每5人里就至少有1人死于脑卒中。 脑卒中，也称中风，是一种急性脑血管疾病。今年的10月29日是第14个世界卒中日。各地均开展了系列宣传普及脑卒中防治的活动。这种凶险的疾病再次引起全社会的极大关注。 而就在不久前，一则干细胞治疗脑卒中最新进展的消息同样吸引眼球。美国Stemedica细胞技术有限公司完成了使用人骨髓间充质干细胞治疗缺血性卒中的I/IIa期临床试验，该试验顺利达到主要终点，即治疗是…
-
高博团队12项成果亮相2021欧洲血液学年会（EHA），展现持续创新实力
2021年6月，第26届欧洲血液学年会（EHA 2021）在线上成功举办。作为全球血液学领域最具影响力的国际学术盛会之一，EHA始终致力于推动血液学在临床实践、科学研究与医学教育方面的进步，为全球专家提供分享最新循证医学知识与前沿科研成果的高端平台。 近年来，中国科研力量在国际医疗舞台上的影响力与日俱增。在本届EHA大会上，中国研究团队表现亮眼，共计有16项研究入选大会口头报告。其中，高博医疗集团凭借雄厚的科研实力，共有12项研究成果获得展示，包括3项重磅口头报告、8篇壁报展示及1篇摘要，彰显了…
-
阿司匹林除抗炎之外 还可消除肿瘤干细胞
《科学·信号》2020.10.20 肿瘤干细胞（CSCs）是驱动肿瘤进展、适应应激及抵抗化疗的关键细胞亚群，其干细胞样特性为癌症治疗带来了严峻挑战。湖南元初生物关注到，近期一项研究揭示了阿司匹林在靶向肿瘤干细胞方面的新机制，这为提升基底样乳腺癌的化疗疗效提供了潜在策略。 研究表明，在侵袭性乳腺肿瘤模型及肿瘤干细胞培养体系中，阿司匹林能够通过缓解多能性因子对转录辅助因子SMAR1的抑制作用，进而显著抑制药物外排泵ABCG2的合成。这一作用机制使得阿司匹林能够有效阻止阿霉素所诱导的SMAR1…
