多方努力两名罕见病患儿在沪成功接受干细胞移植获新生-元初生物

7月20日，我们获悉，在复旦大学附属儿科医院，两位罹患罕见病的儿童通过接受来自外省市志愿者的造血干细胞捐赠，经移植治疗后重获新生，已顺利出院。

多方努力两名罕见病患儿在沪成功接受干细胞移植获新生

两位小患者分别是9月龄的悦悦（化名）和1岁半的乐乐（化名）。他们均在新生儿期便出现反复感染症状，经历了多次住院和手术治疗。最终，经复旦大学附属儿科医院临床免疫科团队诊断，确认他们均患有原发性免疫缺陷病中的吞噬细胞缺陷疾病，具体为慢性肉芽肿病和先天性粒细胞缺乏症。

多方努力两名罕见病患儿在沪成功接受干细胞移植获新生

此类吞噬细胞缺陷疾病属于罕见病，由先天遗传基因缺陷导致中性粒细胞数量或功能异常，致使机体无法有效抵御病原微生物侵袭。患儿常在出生后早期即出现各类感染，需反复住院，预后通常不佳。目前，造血干细胞移植是根治此类疾病的唯一方法。复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队长期专注于儿童罕见病的干细胞移植治疗，在上述疾病的移植领域积累了丰富的临床经验。

多方努力两名罕见病患儿在沪成功接受干细胞移植获新生

在今年四、五月疫情形势严峻的时期，两位患儿幸运地通过中华骨髓库找到了匹配的供者。经过中华骨髓库的精心协调，志愿者及干细胞采集医院克服重重困难，在社会各界通过多种交通工具接力的帮助下，珍贵的造血干细胞得以成功运抵复旦大学附属儿科医院。

多方努力两名罕见病患儿在沪成功接受干细胞移植获新生

疫情期间，复旦大学附属儿科医院血液科的医护人员付出了超乎寻常的努力。为确保患儿安全，许多医护人员长期驻守医院，实行闭环管理，保障了医疗工作的正常开展。两位患儿在移植仓接受治疗期间，无法与家人密切接触，血液科的工作人员无私地承担起他们的生活照护，提供食物、衣物等全方位关怀。在全体医护人员的精心照料下，两位患儿的移植过程非常顺利，术后各项指标恢复良好，供者的健康干细胞成功重建了他们的免疫系统，为他们带来了新生。