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多方努力 两名罕见病患儿在沪成功接受干细胞移植获新生
7月20日,我们获悉,在复旦大学附属儿科医院,两位罹患罕见病的儿童通过接受来自外省市志愿者的造血干细胞捐赠,经移植治疗后重获新生,已顺利出院。 两位小患者分别是9月龄的悦悦(化名)和1岁半的乐乐(化名)。他们均在新生儿期便出现反复感染症状,经历了多次住院和手术治疗。最终,经复旦大学附属儿科医院临床免疫科团队诊断,确认他们均患有原发性免疫缺陷病中的吞噬细胞缺陷疾病,具体为慢性肉芽肿病和先天性粒细胞缺乏症。 此类吞噬细胞缺陷疾病属于罕见病,由先天遗传基因缺陷导致中性粒细胞数量或功能异常,致使机体无法…