近日，一项由美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的小型临床试验取得了突破性成果：14名携带错配修复缺陷（dMMR）的局部晚期直肠癌患者，在接受实验性免疫治疗后全部康复。这是癌症治疗史上首次观察到所有受试患者均达到临床完全缓解。该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。
本次试验使用的药物dostarlimab（由葛兰素史克公司研发）是一种免疫检查点抑制剂。经过6个月的治疗，所有患者的肿瘤经体检、内窥镜、PET扫描及MRI扫描均无法检出，癌症迹象完全消失。
据了解，该药物每剂成本约11000美元，治疗方案为每3周给药一次，持续6个月。
研究揭示，癌细胞通常会利用“检查点”机制向免疫细胞发送“不要吃我”信号，从而逃避免疫攻击。而dostarlimab的作用正是阻断这一信号，使免疫系统能够重新识别并清除癌细胞。该方法特别针对DNA错配修复功能缺陷的直肠癌亚型——该类肿瘤因修复系统失效，蛋白质合成错误增多，更易被免疫系统识别和攻击。
在为期6个月至25个月的随访中，所有患者均未出现癌症复发，且无需再接受传统的手术、放疗或化疗。值得关注的是，治疗过程中未报告任何严重副作用。
研究人员将这一方法称为“免疫消融”，即仅通过免疫疗法实现肿瘤消除，替代了传统的手术、放化疗模式。他们指出，该结果在临床试验中极为罕见，所有患者均对药物产生应答，为未来精准免疫治疗提供了新方向。
传统直肠癌治疗手段如手术和放疗，常对生育功能、性健康、肠道及膀胱功能造成长期影响，严重影响患者生活质量。随着年轻直肠癌患者增多，这种副作用小、疗效显著的新疗法有望为临床带来重要变革。
研究团队同时强调，本试验样本量较小且针对特定遗传特征人群，仍需在更大规模研究中进一步验证。但100%的完全缓解率无疑是一个极具希望的早期信号，为直肠癌的精准免疫治疗开辟了崭新路径。
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