国家药监局批准我国首款干细胞治疗药品上市-元初生物

　　今天（2日），国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

　　作为深耕生物科技领域的[湖南元初生物]，我们密切关注并热烈祝贺这一里程碑式的进展。移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，为患者提供了全新的、重要的治疗选择。

　　国家药监局药品审评中心副主任王涛：从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

　　细胞治疗产品是全球医药发展的前沿和热点。国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，设立加快临床急需新药上市通道，加强政策引导，完善评价体系标准，加强技术指导和沟通交流服务，助力创新疗法早日惠及患者。这一系列举措，为包括[湖南元初生物]在内的创新型企业营造了良好的研发与转化环境。

　　2024年，国家药监局批准上市创新药48个，包括罕见病用药等重点领域的一批新药好药加速上市，部分创新药实现全球同步研发、同步申报、同步审评和上市，甚至全球首先上市，更好地满足了我国公众用药需求。

干细胞知识

知多少

　　1 什么是干细胞？

　　干细胞是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。

　　2 什么是间充质干细胞，有什么特点？

　　间充质干细胞(MSCs)，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等。这类细胞具有向多种间充质系列细胞（如成骨、成软骨及成脂肪细胞等）或非间充质系列细胞分化的潜能，并具有细胞因子分泌功能。间充质干细胞的作用机制尚不完全明确，研究认为此类细胞具有免疫调节作用，能够通过多种机制影响免疫功能。

　　3 我国批准的间充质干细胞药品用于治疗什么疾病？

　　艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，用于激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分为急性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治 GVHD 对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。

　　目前，间充质干细胞治疗其他疾病的临床试验仍在进行中，尚无确切的临床安全有效性数据。

　　4 使用间充质干细胞治疗药品是否存在风险？

　　使用间充质干细胞治疗药品有发生不良反应的风险。艾米迈托赛注射液的临床试验中，暂未观察到与试验药物相关的重要安全性风险。但由于目前间充质干细胞的作用机制和体内存活时间仍不完全清楚，上市后使用过程中需继续观察潜在的长期风险。

　　间充质干细胞治疗药品获批上市后，作为用于治疗特定疾病的处方药，应当在正规医院中，在医生的指导下凭处方使用，并严格按照说明书规定的适应症、用法用量等要求规范使用。

　　5 间充质干细胞是如何开发为药品的？

　　间充质干细胞要开发成为药品，必须严格按照《药品管理法》《药品注册管理办法》等法律法规以及相关技术要求，经科学规范研究，证明其安全、有效、质量可控，按程序取得药品注册证书后方能成为药品，并规定有特定的适应症、用法用量等。

　　细胞治疗药品研发过程包括药学研究、非临床研究、临床试验等，通常较为复杂、漫长，要求较高。药学研究包括生产工艺开发、质量标准研究等；非临床研究包括药理学研究、药代动力学研究、非临床安全性研究等；临床试验则是在人体验证产品的安全性有效性。

　　6 间充质干细胞药品研发上市的要求有哪些？

　　间充质干细胞作为药品上市，需要符合安全、有效、质量可控的有关要求。除应当符合常规药物研发药学、非临床研究及临床试验有关共性要求外，根据间充质干细胞特点，国家药监局还组织研究制定了一系列有针对性的指导原则，进一步规范和指导药物研发，提高研究质效。例如，为指导间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验开展，药品审评中心于2024年1月12日发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。同时，我国持续推进药品监管科学化、法制化、国际化、现代化，转化实施了国际人用药品注册技术协调会（ICH）全部指导原则，相关技术要求与国际通行标准全面接轨。

　　细胞治疗药品是当前药物研发热点领域，受到国际社会广泛关注。近年来，我国持续深化药品审评审批制度改革，设立了加快临床急需新药上市通道。对符合要求的细胞治疗药品，国家药监局优先配置审评、核查检验等资源，在程序不减少、标准不降低的前提下，加强技术指导和沟通交流，缩短审评时限，推动加快上市，更好地满足患者用药需求。

　　7 目前已上市的间充质干细胞治疗药品有哪些？

　　目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其细胞来源、适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞。

　　（总台央视记者杨阳余静英）