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5岁B急淋患儿伴TP53突变复杂核型的个性化精准治疗成功案例
在北京博仁医院高博医学血液病研究中心，童春容主任、刘双又主任、安丽红医生团队与移植科吴彤主任、李智慧医生团队共同关爱并成功救治了一位特殊的小患者——阳阳（化名）。这位患儿的治疗历程，为复发难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的临床治疗提供了宝贵经验。
病例概述：从危重到康复的奇迹之旅
2018年，时年5岁的阳阳确诊为急性B淋巴细胞白血病。经历近两年化疗后不幸复发，且出现严重并发症。转至北京博仁医院后，面对持续不缓解的困境，医疗团队先后采用了抗肿瘤治疗、异基因造血干细胞移植、CD19 CAR-T及CD22 CAR-T细胞免疫治疗等综合手段。治疗过程中虽出现移植后并发症、感染、CRS及严重GVHD等挑战，但通过个性化精准治疗方案，患儿最终实现持续完全缓解，肌力恢复正常，重现生机。
详细诊疗历程
第一阶段：初诊与首次复发
2018年2月，患儿因“发热、咳嗽伴皮肤出血点”就诊，经检查确诊为急性B淋巴细胞白血病。完成规律化疗至2020年1月后，出现骨痛、乏力，骨髓检查提示白血病复发。外院再诱导化疗期间，相继发生急性胰腺炎、神经损害、肺炎等严重并发症，且疾病持续未缓解。
第二阶段：转入北京博仁医院时的危重状况
2020年6月入院时，患儿一般状况差，消瘦、肌力明显下降，无法站立。实验室检查提示：外周血幼稚淋巴细胞比例高达70%，基因检测显示TP53、NRAS、KRAS突变，染色体为复杂核型。高肿瘤负荷导致无法直接进行CAR-T细胞采集。
第三阶段：多线治疗与挽救性移植
医疗团队先后尝试CD3/CD19双特异性抗体、化疗药物、BCL-2抑制剂及CD22单抗等多种方案，均未达到缓解。遂与移植科协作，于2020年7月进行父供子异基因造血干细胞移植（挽救性移植）。术后出现肝静脉闭塞合并严重感染，经积极救治后稳定，但骨髓评估仍未缓解。
第四阶段：供者CAR-T治疗与并发症管理
移植后疾病未缓解，医疗团队果断转为供者来源的CD19 CAR-T细胞治疗。治疗后获得完全缓解，但相继出现3级CRS及严重的肠道GVHD，经多学科协作支持治疗及抗感染处理后逐步控制。
第五阶段：维持治疗与持续缓解
后续采用利妥昔单抗、达雷妥尤单抗、地西他滨等药物维持治疗，并于2021年6月顺利完成CD22 CAR-T巩固治疗。此后患儿一般状况持续改善，肌力恢复，可自由活动。定期复查骨髓持续保持完全缓解状态。
治疗策略讨论与启示
本例患儿为伴TP53突变及复杂染色体核型的复发难治B-ALL，传统化疗及多线靶向治疗均无效。北京博仁医院团队采取“挽救性移植+供者CAR-T+多靶点巩固”的序贯精准策略，突破了常规治疗瓶颈。
治疗关键点包括：
1. 移植与CAR-T的有机结合：在无法通过化疗缓解的情况下，先行移植创造治疗窗口，再采用供者CAR-T清除残留白血病细胞。
2. 多靶点CAR-T序贯治疗：先后使用CD19 CAR-T和CD22 CAR-T，减少单靶点逃逸导致的复发。
3. 积极管理并发症：对移植后VOD、严重GVHD、感染等并发症进行多学科综合处理，为后续治疗创造条件。
结语
本例成功救治表明，对于伴有高危遗传学异常的复发难治B-ALL，通过个体化、多学科协作的精准治疗策略，即使病情极度危重，仍有望实现长期缓解。北京博仁医院血液科与移植科团队凭借前沿的细胞免疫治疗技术与丰富的并发症处理经验，为这类患者开辟了新的治疗路径，带来了重生的希望。
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