上海出台服务业开放新举措 基因治疗与干细胞领域迎外资
近日公布的《上海市新一轮服务业扩大开放若干措施》在第6条中明确：将深化医疗科技项目合作并取消外资准入限制，拟开放外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术的研发与应用领域。
持续推动细胞治疗产业发展
这已是上海近年来第二次在细胞治疗领域推出支持政策。早在2018年7月，上海市政府就曾发文明确提出要推动个体化生物治疗产品标准化，打造免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因检测产业集群；同时支持医疗机构开展基因检测服务，将临床需求明确、成本效益显著的基因检测项目纳入医保支付范围。
技术认知不断深化 行业发展迎来新机遇
上海某生物公司首席执行官李怡平表示：”从基因检测到基因诊断与治疗的转变，体现了包括决策层在内的各方对基因技术认识的深化。允许外资进入人体干细胞和基因诊疗领域，将带来相关人才与经验，最终惠及患者，并推动国家生物技术产业蓬勃发展。”
基因治疗的原理与特点
那么，基因治疗究竟如何发挥作用？与传统治疗方法相比有何独特之处？这是否意味着新的医学革命即将到来？
从根源治疗疾病的技术突破
李怡平解释道，基因治疗本质上是通过特定方式将外源性正常基因或治疗性基因导入人体靶细胞，从而纠正基因缺陷，达到治疗目的的生物医学技术。
与传统治疗方法不同，基因治疗直指疾病根源——异常突变的基因本身。
技术发展历程与现状
基因治疗的靶细胞主要分为体细胞和生殖细胞两大类。目前开展的基因治疗仅限于体细胞领域。体细胞基因治疗是将正常基因导入靶细胞，使其表达基因产物而实现治疗目的。理想状态下，是通过健康基因精准替换异常基因。
这一概念最早可追溯至1963年，经过螺旋式发展过程，在21世纪逐渐走出困境。
CAR-T细胞疗法的突破性进展
李怡平指出，当前体细胞基因治疗中最受关注的是CAR-T细胞疗法。”这是全球近五年来快速发展的前沿生物技术之一。”
创新疗法的工作原理
CAR-T细胞疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。与传统肿瘤治疗手段相比，其独特之处在于利用患者自身免疫系统而非外来药物治疗。
在该疗法中，专业人员从患者血液中分离T细胞，通过基因技术改造使其成为能够特异性识别肿瘤细胞抗原的CAR-T细胞，经体外扩增后回输患者体内，实现精准靶向治疗。
成功案例见证疗效
李怡平形象地比喻：”经过基因改造后，相当于给T细胞装备了’核弹头’，专门识别肿瘤细胞。”理论上，只要找到合适靶点，该疗法对多数癌症类型都有效，并能快速应对癌细胞变化。
2012年，美国女孩艾米丽在急性淋巴性白血病两次复发后，通过参与诺华的CTL019临床项目成为首个通过细胞免疫疗法治愈的白血病患儿。据媒体报道，治疗至今其体内持续未检测到癌细胞。
基因治疗产业发展现状
近年来，基因疗法热度持续攀升，为传统治疗难以触及的疾病提供了新的选择。
全球市场快速增长
自2016年起，欧美药监部门已批准6款基因疗法产品，包括两款CAR-T细胞疗法和4款单基因遗传病疗法。目前全球有超过800个细胞和基因疗法项目处于临床开发阶段。
据临床数据显示，全球现有至少200个CAR-T疗法相关临床研究项目，涉及辉瑞、诺华等知名药企。咨询机构预测，2019-2028年间市场规模将呈指数级增长，年复合增长率达46.1%，未来市场空间预计在350亿至1000亿美元之间。
产业发展面临的人才挑战
与研发热度相对应的是，我国监管部门也出台多项政策鼓励支持此类产品开发。
产业化差距亟待弥补
李怡平认为，国内外在实验室层面的探索性差异不大，最大差距体现在产业化方面。”产业化最重要的体现是结果可重复，这需要投入大量资源。国外在成果转化、毒性验证、动物实验和工艺开发等方面投入更多，且拥有更多懂细胞知识的工业界转化人才，而我国这方面人才相对缺乏。”
生物医药研发的进口瓶颈
然而CAR-T细胞治疗并非完美，患者面临的主要临床风险是细胞因子释放综合征，表现为持续高烧，需要严密监护。
个性化治疗的挑战与投入
李怡平透露，在个性化疗法中，每位患者即为一个生产批次。虽然目前每月仅处理十几个患者批次，但公司已投入三四百万美元建设信息管理系统，为未来商业化生产奠定基础。
他强调：”制药行业需要保持敬畏之心和科学态度。风险与获益需要权衡，创新虽有风险，但如何把控体现了管理者的智慧。”
优化产业发展环境
为给包括基因治疗在内的生物医药产业营造良好生态环境，上海在新政第24条中提出：将建立生物医药企业研发用生物材料便捷通关机制，采用分类管理方式，制定便捷通关措施，提升通关便利化水平。
海关通关机制待完善
上海科创中心海关关长詹庆华表示，海关已在多方面做好准备，并在张江设立了全国首个促进科创中心建设的专门机构。但他指出，现行税则未区分研发用与一般贸易进口的生物医药特殊物品，影响了研发用物品的通关效率。他呼吁推进研发用物品的简化归类，在确保生物安全的前提下优化审批流程，强化后续监管，共同打造优良的营商环境。
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