上海出台服务业开放新举措 基因治疗与干细胞领域迎外资
近日公布的《上海市新一轮服务业扩大开放若干措施》在第6条中明确：将深化医疗科技项目合作并取消外资准入限制，拟开放外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术的研发与应用领域。
持续推动细胞治疗产业发展
这已是上海近年来第二次在细胞治疗领域推出支持政策。早在2018年7月，上海市政府就曾发文明确提出要推动个体化生物治疗产品标准化，打造免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因检测产业集群；同时支持医疗机构开展基因检测服务，将临床需求明确、成本效益显著的基因检测项目纳入医保支付范围。
技术认知不断深化 行业发展迎来新机遇
上海某生物公司首席执行官李怡平表示：”从基因检测到基因诊断与治疗的转变，体现了包括决策层在内的各方对基因技术认识的深化。允许外资进入人体干细胞和基因诊疗领域，将带来相关人才与经验，最终惠及患者，并推动国家生物技术产业蓬勃发展。”
基因治疗的原理与特点
那么，基因治疗究竟如何发挥作用？与传统治疗方法相比有何独特之处？这是否意味着新的医学革命即将到来？
从根源治疗疾病的技术突破
李怡平解释道，基因治疗本质上是通过特定方式将外源性正常基因或治疗性基因导入人体靶细胞，从而纠正基因缺陷，达到治疗目的的生物医学技术。
与传统治疗方法不同，基因治疗直指疾病根源——异常突变的基因本身。
技术发展历程与现状
基因治疗的靶细胞主要分为体细胞和生殖细胞两大类。目前开展的基因治疗仅限于体细胞领域。体细胞基因治疗是将正常基因导入靶细胞，使其表达基因产物而实现治疗目的。理想状态下，是通过健康基因精准替换异常基因。
这一概念最早可追溯至1963年，经过螺旋式发展过程，在21世纪逐渐走出困境。
CAR-T细胞疗法的突破性进展
李怡平指出，当前体细胞基因治疗中最受关注的是CAR-T细胞疗法。”这是全球近五年来快速发展的前沿生物技术之一。”
创新疗法的工作原理
CAR-T细胞疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。与传统肿瘤治疗手段相比，其独特之处在于利用患者自身免疫系统而非外来药物治疗。
在该疗法中，专业人员从患者血液中分离T细胞，通过基因技术改造使其成为能够特异性识别肿瘤细胞抗原的CAR-T细胞，经体外扩增后回输患者体内，实现精准靶向治疗。
成功案例见证疗效
李怡平形象地比喻：”经过基因改造后，相当于给T细胞装备了’核弹头’，专门识别肿瘤细胞。”理论上，只要找到合适靶点，该疗法对多数癌症类型都有效，并能快速应对癌细胞变化。
2012年，美国女孩艾米丽在急性淋巴性白血病两次复发后，通过参与诺华的CTL019临床项目成为首个通过细胞免疫疗法治愈的白血病患儿。据媒体报道，治疗至今其体内持续未检测到癌细胞。
基因治疗产业发展现状
近年来，基因疗法热度持续攀升，为传统治疗难以触及的疾病提供了新的选择。
全球市场快速增长
自2016年起，欧美药监部门已批准6款基因疗法产品，包括两款CAR-T细胞疗法和4款单基因遗传病疗法。目前全球有超过800个细胞和基因疗法项目处于临床开发阶段。
据临床数据显示，全球现有至少200个CAR-T疗法相关临床研究项目，涉及辉瑞、诺华等知名药企。咨询机构预测，2019-2028年间市场规模将呈指数级增长，年复合增长率达46.1%，未来市场空间预计在350亿至1000亿美元之间。
产业发展面临的人才挑战
与研发热度相对应的是，我国监管部门也出台多项政策鼓励支持此类产品开发。
产业化差距亟待弥补
李怡平认为，国内外在实验室层面的探索性差异不大，最大差距体现在产业化方面。”产业化最重要的体现是结果可重复，这需要投入大量资源。国外在成果转化、毒性验证、动物实验和工艺开发等方面投入更多，且拥有更多懂细胞知识的工业界转化人才，而我国这方面人才相对缺乏。”
生物医药研发的进口瓶颈
然而CAR-T细胞治疗并非完美，患者面临的主要临床风险是细胞因子释放综合征，表现为持续高烧，需要严密监护。
个性化治疗的挑战与投入
李怡平透露，在个性化疗法中，每位患者即为一个生产批次。虽然目前每月仅处理十几个患者批次，但公司已投入三四百万美元建设信息管理系统，为未来商业化生产奠定基础。
他强调：”制药行业需要保持敬畏之心和科学态度。风险与获益需要权衡，创新虽有风险，但如何把控体现了管理者的智慧。”
优化产业发展环境
为给包括基因治疗在内的生物医药产业营造良好生态环境，上海在新政第24条中提出：将建立生物医药企业研发用生物材料便捷通关机制，采用分类管理方式，制定便捷通关措施，提升通关便利化水平。
海关通关机制待完善
上海科创中心海关关长詹庆华表示，海关已在多方面做好准备，并在张江设立了全国首个促进科创中心建设的专门机构。但他指出，现行税则未区分研发用与一般贸易进口的生物医药特殊物品，影响了研发用物品的通关效率。他呼吁推进研发用物品的简化归类，在确保生物安全的前提下优化审批流程，强化后续监管，共同打造优良的营商环境。
相关新闻
-
使命如山——火神山医院全力以赴抗击新冠肺炎疫情纪实
使命如山：火神山医院抗击新冠肺炎疫情纪实 新华社武汉3月17日电 题：使命如山——火神山医院全力救治新冠肺炎患者纪实 新华社记者贾启龙、黎云 军队医疗队驰援武汉 自2月3日起，1400名军队支援湖北医疗队成员正式接管武汉火神山医院医疗救治工作。在过去的三十多个日夜里，他们勇担重任，始终冲锋在抗疫最前线，成功挽救了众多患者的生命。 截至3月17日，火神山医院累计治愈出院患者已突破1900人。 全力救治每一位患者 2月13日，火神山医院迎来首批7名新冠肺炎康复患者出院。自那天起，几乎每日都有治愈患者…
-
国内首款细胞疗法获批上市：可及性与定价策略成焦点
国内首款细胞疗法产品获批：定价和如何惠及更多患者引关注 在刚刚结束的6月份，国家药品监督管理局公布了十余种创新药物通过优先审评程序成功上市的消息。 细胞疗法实现零的突破 其中，备受行业瞩目的国内首个细胞治疗产品——阿基仑赛注射液的获批，标志着我国在细胞治疗领域实现了”零的突破”。 澎湃新闻在深入采访中了解到，尽管医学专家将细胞疗法誉为”历史性进步”，但这一突破性进展在患者群体中并未引起广泛反响。 天价疗法引发行业关注 细胞疗法自海外上市之初就被贴上…
-
破天荒！实验性抗癌疗法让患者全部痊愈
史无前例！实验性癌症治疗实现患者100%康复 科技日报北京6月9日电（记者张梦然）美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的小型临床研究取得突破性进展，14位接受实验性免疫疗法的直肠癌患者全部恢复健康。所有参与者均为患有罕见突变（错配修复缺陷，dMMR）的局部晚期直肠癌患者。研究团队表示，这在癌症治疗史上尚属首次。该研究成果已发表于《新英格兰医学杂志》。 创新疗法展现惊人疗效 患者使用了一种由葛兰素史克公司研发的免疫治疗药物dostarlimab。研究团队透露，每位患者的癌细胞都奇迹般消失，通过体检、…
-
看好中国医疗市场 多款抗癌新药将亮相第二届进博会
全球医药巨头齐聚进博会 抗癌新品引领医疗未来 中国青年报上海9月10日电（中国青年报·中国青年网记者 王烨捷）在第二届中国国际进口博览会筹备会议上传来消息，医疗器械及医药保健展区成为本届展会中最先完成企业招展的热门展区。包括辉瑞、罗氏、默沙东、强生在内的全球知名医药企业均已确认参展，并将展示医疗健康领域最具突破性的抗癌产品。 跨国药企加速布局中国 辉瑞生物制药集团中国区总经理吴琨表示：”中国目前是我们全球第二大市场，仅次于美国。我们期待未来在中国开展的研发工作能够惠及全球患者。…
-
中西合璧驱动创新，全球生物医药领袖齐聚探讨新药研发新路径
“中西合璧”促创新，全球生物医药大咖共话新药研发 11月19日，北京中关村生命科学园成功举办了药物研发论坛及中关村生命科学园发展论坛。来自世界各地的顶尖科学家、跨国制药企业高管、国内创新药企负责人以及一线临床专家汇聚一堂，围绕肿瘤免疫疗法、“中西合璧”推动创新、创新药物临床评价等议题，深入探讨了新药研发的前沿进展。 肿瘤免疫治疗的新视角 论坛期间，耶鲁大学医学院免疫学教授、美国国家科学院院士陈列平就“基于肿瘤微环境正常化的免疫治疗药物探索”发表了主题演讲。作为全球肿瘤免疫治疗领域的先驱，陈列平教…
-
抗癌前沿｜盘点近期癌症治疗领域的重大突破
世界癌症日：抗击癌症的最新进展与预防策略 2024年2月4日，全球迎来世界癌症日。作为威胁人类健康的”头号杀手”之一，癌症的防治工作备受关注。当前，致癌的主要危险因素有哪些？全球科研人员在癌症诊疗领域取得了哪些突破性成果？ 全球癌症现状与主要致病因素 国际癌症研究机构最新统计显示，2022年全球新增癌症病例约2000万例，死亡病例达970万例。从癌症类型来看，肺癌、乳腺癌和结直肠癌位列全球发病率前三。值得注意的是，乳腺癌已成为女性癌症死亡的首要原因，而肺癌则高居男性癌症死…
