上海出台服务业开放新举措 基因治疗与干细胞领域迎外资
近日公布的《上海市新一轮服务业扩大开放若干措施》在第6条中明确：将深化医疗科技项目合作并取消外资准入限制，拟开放外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术的研发与应用领域。
持续推动细胞治疗产业发展
这已是上海近年来第二次在细胞治疗领域推出支持政策。早在2018年7月，上海市政府就曾发文明确提出要推动个体化生物治疗产品标准化，打造免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因检测产业集群；同时支持医疗机构开展基因检测服务，将临床需求明确、成本效益显著的基因检测项目纳入医保支付范围。
技术认知不断深化 行业发展迎来新机遇
上海某生物公司首席执行官李怡平表示：”从基因检测到基因诊断与治疗的转变，体现了包括决策层在内的各方对基因技术认识的深化。允许外资进入人体干细胞和基因诊疗领域，将带来相关人才与经验，最终惠及患者，并推动国家生物技术产业蓬勃发展。”
基因治疗的原理与特点
那么，基因治疗究竟如何发挥作用？与传统治疗方法相比有何独特之处？这是否意味着新的医学革命即将到来？
从根源治疗疾病的技术突破
李怡平解释道，基因治疗本质上是通过特定方式将外源性正常基因或治疗性基因导入人体靶细胞，从而纠正基因缺陷，达到治疗目的的生物医学技术。
与传统治疗方法不同，基因治疗直指疾病根源——异常突变的基因本身。
技术发展历程与现状
基因治疗的靶细胞主要分为体细胞和生殖细胞两大类。目前开展的基因治疗仅限于体细胞领域。体细胞基因治疗是将正常基因导入靶细胞，使其表达基因产物而实现治疗目的。理想状态下，是通过健康基因精准替换异常基因。
这一概念最早可追溯至1963年，经过螺旋式发展过程，在21世纪逐渐走出困境。
CAR-T细胞疗法的突破性进展
李怡平指出，当前体细胞基因治疗中最受关注的是CAR-T细胞疗法。”这是全球近五年来快速发展的前沿生物技术之一。”
创新疗法的工作原理
CAR-T细胞疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。与传统肿瘤治疗手段相比，其独特之处在于利用患者自身免疫系统而非外来药物治疗。
在该疗法中，专业人员从患者血液中分离T细胞，通过基因技术改造使其成为能够特异性识别肿瘤细胞抗原的CAR-T细胞，经体外扩增后回输患者体内，实现精准靶向治疗。
成功案例见证疗效
李怡平形象地比喻：”经过基因改造后，相当于给T细胞装备了’核弹头’，专门识别肿瘤细胞。”理论上，只要找到合适靶点，该疗法对多数癌症类型都有效，并能快速应对癌细胞变化。
2012年，美国女孩艾米丽在急性淋巴性白血病两次复发后，通过参与诺华的CTL019临床项目成为首个通过细胞免疫疗法治愈的白血病患儿。据媒体报道，治疗至今其体内持续未检测到癌细胞。
基因治疗产业发展现状
近年来，基因疗法热度持续攀升，为传统治疗难以触及的疾病提供了新的选择。
全球市场快速增长
自2016年起，欧美药监部门已批准6款基因疗法产品，包括两款CAR-T细胞疗法和4款单基因遗传病疗法。目前全球有超过800个细胞和基因疗法项目处于临床开发阶段。
据临床数据显示，全球现有至少200个CAR-T疗法相关临床研究项目，涉及辉瑞、诺华等知名药企。咨询机构预测，2019-2028年间市场规模将呈指数级增长，年复合增长率达46.1%，未来市场空间预计在350亿至1000亿美元之间。
产业发展面临的人才挑战
与研发热度相对应的是，我国监管部门也出台多项政策鼓励支持此类产品开发。
产业化差距亟待弥补
李怡平认为，国内外在实验室层面的探索性差异不大，最大差距体现在产业化方面。”产业化最重要的体现是结果可重复，这需要投入大量资源。国外在成果转化、毒性验证、动物实验和工艺开发等方面投入更多，且拥有更多懂细胞知识的工业界转化人才，而我国这方面人才相对缺乏。”
生物医药研发的进口瓶颈
然而CAR-T细胞治疗并非完美，患者面临的主要临床风险是细胞因子释放综合征，表现为持续高烧，需要严密监护。
个性化治疗的挑战与投入
李怡平透露，在个性化疗法中，每位患者即为一个生产批次。虽然目前每月仅处理十几个患者批次，但公司已投入三四百万美元建设信息管理系统，为未来商业化生产奠定基础。
他强调：”制药行业需要保持敬畏之心和科学态度。风险与获益需要权衡，创新虽有风险，但如何把控体现了管理者的智慧。”
优化产业发展环境
为给包括基因治疗在内的生物医药产业营造良好生态环境，上海在新政第24条中提出：将建立生物医药企业研发用生物材料便捷通关机制，采用分类管理方式，制定便捷通关措施，提升通关便利化水平。
海关通关机制待完善
上海科创中心海关关长詹庆华表示，海关已在多方面做好准备，并在张江设立了全国首个促进科创中心建设的专门机构。但他指出，现行税则未区分研发用与一般贸易进口的生物医药特殊物品，影响了研发用物品的通关效率。他呼吁推进研发用物品的简化归类，在确保生物安全的前提下优化审批流程，强化后续监管，共同打造优良的营商环境。
相关新闻
-
魏则西走后三年 留下的人还在用力地活着
【编者按】 “除非经由记忆之路，人不能抵达纵深”。 这句名言提醒我们，理解现在，需从理解过去开始。在生命的长河中，一次选择、一个事件、一段经历，都可能成为命运的转折点。 那些曾因特定事件进入公众视野的个体，他们的生活后来如何？那些经历伤痛的家庭，是否找到了新的慰藉？那些曾引发广泛讨论的议题，是否推动了积极的改变？ 作为一家关注生命科学与社会责任的生物科技企业，湖南元初生物始终相信，个体的生命故事值得被记录，社会的集体记忆需要被审视。我们希望通过回望，不仅留下印记，更能汲取前行的力量。 每一个“他…
-
科普｜抗击癌症的最新进展有哪些
2月4日是世界癌症日。作为人类健康的重大威胁，癌症的防治一直是全球医学界关注的焦点。致癌风险因素有哪些？癌症诊疗领域又出现了哪些值得期待的新技术？ 根据世界卫生组织国际癌症研究机构的最新数据，2022年全球新增癌症病例约2000万例。肺癌、乳腺癌、结直肠癌是全球最常见的癌症类型。其中，乳腺癌是女性癌症死亡的首要原因，肺癌则是男性癌症死亡的首要原因。 世卫组织指出，烟草使用、酒精消费、不健康饮食、缺乏身体活动以及空气污染是导致癌症发生的主要风险因素。 值得关注的是，通过避免相关风险…
-
2025造血干细胞捐献与移植科普宣传周正式启动，携手守护“生命的闯关”
中国上海，2025年9月15日——在第十一个“世界骨髓捐献者日”到来之际，由央视网发起的“守护生命的闯关——造血干细胞捐献与移植科普宣传周”今日正式启动。本届科普宣传周以“深入大众、贴近患者”为核心，通过多元化的科普形式，在全国范围内系统呈现造血干细胞移植患者所面临的挑战，旨在唤起社会各界对这一生命事业的持续关注与支持。 造血干细胞移植是治疗多种血液系统疾病的关键手段，其过程涵盖评估、配型、预处理、回输及长期康复等多个精密环节，是一项复杂的系统工程。 在移植后的管理中，巨细胞病毒感染是常见的并发…
-
克晓燕教授、胡凯主任团队：探索难治复发淋巴瘤/骨髓瘤治疗新方案，迎难而上，臻于至善
“`html 克晓燕、胡凯团队EHA2023发布6项成果：探索难治复发淋巴瘤/骨髓瘤治疗新模式 第28届欧洲血液学会（EHA）年会已于2023年6月在德国法兰克福成功举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，EHA2023汇聚了全球专家，分享了涵盖良性与恶性血液病的最新科学进展与临床研究成果。 高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院的克晓燕教授与胡凯主任团队，始终以精准整合诊断为基石，致力于探索难治复发血液肿瘤的新策略。在本次EHA年会上，该团队共有6项重要研究成果获选展示…
-
中国创新发明闪耀德国纽伦堡国际发明展
中国科技创新闪耀德国纽伦堡国际发明展 德国纽伦堡10月27日电 特派记者邰思聪报道 中国创新成果备受瞩目 在10月26日至28日举办的德国纽伦堡国际发明展上，来自全球约30个国家和地区的参展商齐聚一堂，集中展示了500多项前沿创新成果。中国代表团携96项创新发明参展，成为本届展会各方关注的焦点。 前沿材料技术引人关注 在清华大学展区，一系列盛放在小型器皿中的特殊材料吸引了众多参观者的目光。清华大学航天航空学院博士生章宋衍现场演示时，用镊子轻轻夹起一片柔软的蝶形水凝胶复合材料，将其放入仪器后，这只…
-
生物医药产业集聚成势
近年来，随着技术的不断进步，生物医药产业蓬勃发展，抗体药物、核酸药物、多肽药物、基因细胞治疗等细分领域展现出巨大发展活力与潜力。我国生物医药企业积极布局，持续加大研发力度，创新水平和市场竞争力显著提升，生物医药产业集聚成势。 抗体药物领域 据火石数链不完全统计，我国有抗体药物企业700余家，其中已上市企业73家。抗体药物主要包括抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、抗体融合蛋白、多特异性抗体等类型，该领域单抗类药物企业数量占比最大，为42%。 ADC由靶向特异性抗原的抗体或者抗体片段药物与有效载荷…
