科技日报北京4月13日电 (实习记者张佳欣)美国加州大学洛杉矶分校的科研团队近期取得一项突破性进展，成功绘制了首份人类胚胎造血干细胞发育的精细“路线图”。该成果于13日发表于国际顶级期刊《自然》，为在实验室环境下培育出功能完备的造血干细胞提供了关键指引，有望极大拓展白血病、镰状细胞病等血液系统疾病及遗传性血液疾病的治疗途径。
造血干细胞拥有自我更新并分化为所有类型血细胞的独特能力。长期以来，临床移植治疗依赖于捐献者的骨髓或新生儿脐带血中的造血干细胞，以重建患者的造血与免疫系统。然而，此类疗法始终面临匹配供体稀缺以及脐带血干细胞数量有限的双重制约。
为突破此瓶颈，科学界一直致力于利用具有多向分化潜能的人类多能干细胞，在体外诱导产生造血干细胞。但由于对造血干细胞体内发育的具体路径与调控机制认知不足，相关尝试屡屡受挫。
该研究团队巧妙地运用单细胞RNA测序与空间转录组学等前沿技术，首次在单细胞分辨率层面，系统解析了造血干细胞在胚胎发育过程中的动态演变轨迹及其所处的微环境。这份全新的“路线图”不仅清晰揭示了造血干细胞从生血内皮起源，经主动脉最终迁移至骨髓的完整历程，还精准定位了血管壁中产生造血干细胞的确切前体细胞，解答了关于其细胞起源的长期争议。
尤为重要的是，“路线图”标识出了发育过程中的关键节点，例如肝脏微环境如何赋予造血干细胞维持其功能所必需的关键特性。同时，它帮助研究人员从根本上区分了造血干细胞与造血祖细胞，这对于体外培育出真正适用于移植的细胞类型至关重要。
此项研究成果确立了一套与人类造血干细胞不同发育阶段相关联的特定分子标志。这为科研人员评估体外诱导干细胞技术的成熟度提供了金标准，使其能明确知晓当前实验室制造的细胞距离真正的、可移植的造血干细胞还有多远。
此外，该发育图谱也为探究血液疾病的起源提供了全新视角。例如，它有助于科学家理解某些在胚胎期即开始发生的血癌，为何通常比出生后确诊的同类型癌症具有更强的侵袭性。
【总编辑圈点】
自上世纪中叶造血干细胞的存在被证实以来，其移植疗法已成为临床不可或缺的重要手段。然而，供体来源的局限性与对干细胞生物学认知的深度不足，始终制约着该疗法的广泛应用。此次发布的“路线图”，不仅照亮了实验室规模化制备功能性造血干细胞的前路，更深化了我们对生命早期细胞命运决定的理解。这不仅是再生医学领域的一大步，也为未来利用造血干细胞实现更精准、高效的体内“修复”与“平衡”疗法奠定了坚实的理论基础。
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