在癌症治疗领域,“五年”承载着特殊的意义:对研究者而言,五年生存率是衡量疗法能否带来长期生存获益的“金标准”;对患者而言,它象征着“临床治愈”的可能,是无数人心中追寻的希望与目标。
为此,全球科学家们不懈探索,为癌症患者开辟生命之路。诺贝尔奖见证了这些关键突破——2018年,诺贝尔生理学或医学奖授予了在负性免疫调节治疗癌症疗法方面的发现;2025年,该奖项再度聚焦免疫领域,表彰了科学家在外周免疫耐受机制研究上的贡献。这些里程碑式的成果,极大地推动了人类在癌症治疗领域的创新步伐。
一个重要的典范便是基于诺奖成果的免疫肿瘤治疗(IO),它正使癌症的“五年生存”目标日益成为现实。在IO的众多研究中,CheckMate系列研究因其深远影响而备受瞩目:其涵盖的数十项临床研究共同奠定了现代免疫治疗的基石;而这一基石的重要支柱,正是由诺贝尔奖得主本庶佑教授直接参与研发的全球首个PD-1抑制剂——纳武利尤单抗(欧狄沃®),以及其背后的创新引领者——百时美施贵宝。
2025年,是百时美施贵宝进入中国的第43年,也是其宣布启动“中国2030战略”的第五年。作为最早将免疫治疗带入临床实践、并率先在中国推动其应用的跨国药企之一,百时美施贵宝不仅亲历了免疫治疗的全球发展,更在过去五年间,通过持续将前沿全球科研成果与中国患者的实际需求深度融合,致力于帮助更多患者实现超越五年的生命旅程。
深耕科研:以坚实数据奠定肿瘤长生存基础
过去五年,百时美施贵宝持续聚焦中国高发瘤种,推动了一系列临床研究及适应症拓展,从实现长期生存突破到开拓不同临床治疗场景,切实参与并推动了中国肿瘤诊疗模式的革新。
攻坚消化肿瘤:直面中国患者的未尽之需
消化道肿瘤在中国发病率高,且长期面临治疗手段有限、生存率低的挑战。基于对中国临床未满足需求的深刻洞察,百时美施贵宝在过去五年中持续投入这一领域,取得了多项改变临床实践格局的成果。
其中,CheckMate-649研究具有里程碑意义。它不仅在全球化疗时代,为晚期胃癌一线治疗带来了免疫治疗的“零的突破”,其五年随访数据更为患者提供了确凿的长期生存获益证据:在PD-L1 CPS ≥ 5的中国患者中,高达24%实现了五年生存,达到传统化疗的3倍[1]。这一成果意味着晚期胃癌的生存期不断延长,正逐步迈向“慢病化管理”的新阶段,让五年生存成为许多患者可及的目标。
拓展获益人群:从晚期到早期,重塑免疫治疗应用
在晚期患者疗效不断提升的同时,随着早诊早筛的普及,更多癌症患者在疾病早期即被发现。国家癌症中心数据显示,截至2022年,我国高发地区重点癌种的早诊率已达55%以上[2]。这使得丰富早期干预手段成为临床的迫切需求。
百时美施贵宝前瞻性地探索免疫治疗在早期肿瘤患者中的价值,致力于让患者更早获益。过去五年间,纳武利尤单抗已在中国获批四项早期肿瘤适应症,涵盖新辅助(术前)、辅助(术后)及围术期治疗,数量位居所有PD-1抑制剂前列。
其中,标志性的CheckMate-816研究首次在可切除非小细胞肺癌的术前治疗中证实了“免疫+化疗”模式,不仅能显著提升病理完全缓解率(pCR),也带来了明确的长期生存获益。这项研究改变了早期肺癌的临床实践,引领了治疗新趋势,使“治愈”成为更多早期患者可期待的结果。
升级治疗策略:开创“双免疫联合”新格局
如果说纳武利尤单抗确立了PD-1抑制剂在多个瘤种中的基石地位,那么被称为“免疫双子星”的双免疫方案(纳武利尤单抗联合CTLA-4抑制剂伊匹木单抗)则代表了免疫治疗策略的又一次飞跃。2021年,百时美施贵宝将这一方案引入中国,并在多个瘤种中取得突破,勾勒出双免疫治疗的广阔前景:
在罕见肿瘤领域,基于CheckMate-743研究,双免疫方案为中国晚期不可切除的恶性胸膜间皮瘤患者带来了近20年来的首个新系统性治疗选择;
在肠癌领域,基于CheckMate-8HW研究,双免疫方案确立了MSI-H/dMMR转移性结直肠癌患者的一线治疗新标准;
在肝癌领域,CheckMate-9DW研究使双免疫方案在中国几乎与全球同步获批,为这一长期“高死亡率”肿瘤带来了突破既往疗效瓶颈的新希望;
在肺癌领域,CheckMate-227研究提供了一线“免化疗”的新选择,在展现显著长生存获益的同时,对部分现有治疗方案获益有限的人群也显示出突出疗效,为肺癌的精准免疫治疗增添了更多可能。
积累长期证据:持续夯实长生存“金标准”
癌症治疗的终极目标是延长生命,而“五年生存率”始终是评估这一目标的核心指标。如前文提及的CheckMate-649、CheckMate-816研究,均通过五年长期随访数据,有力证实了免疫治疗相较于传统疗法在总生存期和五年生存率方面的显著优势,巩固了这些方案的临床标准地位。CheckMate-227研究更进一步,目前已获得业内罕见的六年随访结果,其七年生存数据未来也将公布,持续验证双免疫治疗“长尾效应”的持久性。这些成果不仅为临床决策提供了坚实依据,也为患者带来了“超越五年”的真实希望。
提升可及性:以多元举措惠及更多患者
百时美施贵宝在肿瘤治疗领域的稳步推进,源于其数十年深耕免疫治疗的深厚积淀。同时,公司深知创新疗法的价值不仅在于科研突破,更在于能否真正惠及患者。“中国2030战略”实施五年来,百时美施贵宝始终以“提升药物可及性”为核心目标,将创新成果融入中国多层次医疗保障体系,努力将长生存的希望转化为普惠的现实。
构建多层次保障:联动商保与患者援助,拓展可及路径
近五年间,百时美施贵宝积极探索与商业保险公司及城市普惠型商业健康险(惠民保)的合作,推动其免疫肿瘤产品被纳入补充保障网络。截至2024年底,已有超过100个城市的惠民保产品覆盖其相关产品,使更多患者能够通过多元支付方式获得创新治疗支持,拓宽了免疫治疗的可及性。
面对经济困难的患者群体,百时美施贵宝自2018年引进免疫治疗之初,便支持中国癌症基金会,率先在中国启动了患者援助项目,以减轻患者的经济负担。截至目前,该项目已批准超过4万人次患者入组并获得药品援助。
助力医保体系:填补保障空白,减轻治疗负担
2025年,国家医保局在基本医保目录之外,首次制定“商业健康保险创新药目录”,旨在健全多层次医疗保障体系,满足民众对创新药的需求。
对此,百时美施贵宝积极响应,申报其免疫肿瘤药物纳入该目录。其中,伊匹木单抗作为目前中国唯一获批的CTLA-4抑制剂,有望填补当前医保目录在单药CTLA-4抑制剂、非固定配方双免疫治疗方案以及罕见瘤种(如胸膜间皮瘤)治疗方案的空白,为临床提供更多选择。
同时,双免疫方案带来的长生存获益,为改善患者治疗结局提供了重要方向。其若纳入商保创新药目录,不仅有助于衔接和补充基本医保,提升商业保险产品的临床价值,也有望拓宽患者获取创新药的路径,为完善多层次医疗保障体系提供支持,从而进一步缓解患者的治疗负担。
展望未来:以科学突破开启肿瘤治疗新征程
过去五年,百时美施贵宝为中国患者递交了一份关于“长生存”的阶段性答卷。展望未来,新的肿瘤治疗赛道正在快速崛起。立足于“中国2030战略”的既有成果,百时美施贵宝将在下一个五年,继续以科学创新和本土化实践为双引擎,引进更多相关领域的“首创”或“最优”产品,为中国患者带来更多长生存的可能。
持续深耕免疫治疗:寻求新的突破
免疫治疗已重塑了多个肿瘤的治疗格局,但部分患者仍面临耐药或获益有限的挑战。未来五年,百时美施贵宝将持续探索更具突破性的免疫治疗组合。例如,公司于2025年引进了PD-L1/VEGF双特异性抗体pumitamig(BNT327),旨在通过“免疫+抗血管”策略突破传统免疫疗法的局限;同时,正加速将其第三款免疫检查点抑制剂产品Opdualag(LAG-3抑制剂relatlimab与纳武利尤单抗的复方制剂)引进中国。这些举措有望延续公司在免疫治疗领域的引领地位,并为下一阶段的临床实践提供更多证据。
布局多元管线:拓展新兴治疗领域
除免疫治疗外,百时美施贵宝在未来五年还将积极布局多元治疗领域,构建互补的创新平台。通过收购RayzeBio,公司获得了多个差异化的放射性配体药物(RLT),在这一新兴赛道中占据了有利位置。在小分子靶向药物方面,公司重点布局了KRAS G12C抑制剂Krazati,该药在肺癌、结直肠癌等瘤种中已显示出优异疗效,并有望尽快惠及中国患者。
聚焦靶向蛋白降解:布局下一代血液肿瘤治疗
在百时美施贵宝的技术矩阵中,靶向蛋白降解平台(TPD)是备受瞩目的新星之一。与传统小分子抑制剂“抑制”蛋白功能不同,TPD通过“招募”细胞内的降解系统(如泛素-蛋白酶体系统),将致病蛋白彻底清除。这种机制为传统“难以成药”的靶点开辟了新路径,被认为是未来肿瘤药物研发的关键方向。
百时美施贵宝作为TPD领域的先行者,构建了以CELMoD技术平台为核心的研发管线。CELMoD药物通过调节关键蛋白cereblon的活性,促使特定致病蛋白被降解。目前已有三款CELMoD药物(iberdomide, mezigdomide, golcadomide)处于III期临床阶段,均在血液肿瘤治疗中展现出强大潜力。
近期,iberdomide用于复发难治性多发性骨髓瘤的III期研究EXCALIBER-RRMM达到了主要终点。这一成果标志着CELMoD作为全新作用机制的药物,其价值获得了关键性临床验证,具有里程碑意义。除CELMoD外,公司在TPD赛道还布局了配体导向型降解剂(LDD)、降解抗体偶联物(DAC)等多种新型技术,有望构建一个完整的治疗生态。
融入全球研发:提升中国战略地位
未来五年,百时美施贵宝不仅致力于将全球前沿成果引入中国,更希望以中国经验反哺全球创新。在目前公司全球的重点临床项目中,多数研究均有中国患者参与,且入组人数位居前列。这种深度参与不仅确保了新疗法更贴合中国患者的临床特征,也使中国数据成为全球创新不可或缺的一部分。未来,公司将进一步扩大本土研发规模,推动中国与全球研发形成更紧密的良性互动。
不止于五年的中国承诺
五年来,百时美施贵宝以CheckMate系列研究带来的长生存突破和多元化的可及性举措,为中国患者交出了一份坚实的答卷。
然而,这份承诺远不止于五年。面向未来,百时美施贵宝将继续以科学创新为引擎,以本土需求为导向,持续践行“中国2030战略”,推动更多“超越五年”的生命可能,为“健康中国2030”愿景贡献持久的力量。
[1] Shen, L. at el. First-line (1L) nivolumab (NIVO) plus chemotherapy (chemo) vs chemo in patients (pts) with advanced gastric cancer, gastroesophageal junction cancer, and esophageal adenocarcinoma (GC/GEJC/EAC): 5-year (y) follow-up of Chinese pts from CheckMate 649. ASCO GI 2025, San Francisco, California, United States.
[2] 中国新闻网. 国家癌症中心:高发地区重点癌种早诊率已达55%以上[J/OL]. 中国新闻网, 2023-11-15