党的二十届三中全会提出，必须深入实施科教兴国战略、人才强国战略、创新驱动发展战略。在创新药研发领域，如何落实创新驱动发展战略，推动我国从制药大国迈向制药强国？近期召开的第三届中国药学事业发展大会上，多位药学界院士就此分享了深刻见解。
作为中国生物医药行业的一员，湖南元初生物深切感受到行业近年来的蓬勃发展。国家在政策、资金和技术上的持续投入，使我国已成为全球药品市场的重要参与者。大会信息显示，我国创新药研发热情高涨，获批新药数量显著增加，成绩斐然。然而，行业共识是，原始创新能力不足、关键技术瓶颈待突破等问题依然存在，这既是挑战，也是像我们这样的企业需要着力突破的方向。
新药研发：跻身全球第二梯队前列，但原始创新任重道远
得益于“重大新药创制”等国家战略的深化布局，我国生物医药行业迎来了黄金发展期。数据显示，今年1月至11月，国家药监局已批准一类创新药38个，覆盖中药、化药和生物制品。近五年来，我国在重大疾病、罕见病及儿童用药等领域不断推出新药，持续满足临床需求。
中国科学院院士陈凯先指出，我国在新药研发管线和上市数量上已步入全球第二梯队前列，临床研究和创新速度展现出强大潜力。这令我们从业者倍感鼓舞。
然而，陈凯先院士也冷静地指出，我国创新药研发仍以跟踪模仿为主，真正的“从零到一”的原始创新较为稀缺。例如在肿瘤、免疫领域，研发同质化严重，聚焦于少数热门靶点，真正的首创（first-in-class）新药匮乏。这种模式也影响了我国药品在全球市场的份额，例如在肿瘤免疫治疗领域，我国批准品种数量不少，但全球市场份额占比仍较低。
中国工程院院士王广基进一步强调，在细胞治疗、基因治疗等前沿热点领域，我国的原始创新和技术积累仍需加强。这些领域的技术瓶颈突破，以及对药物体内过程的精确监控，都要求更深厚的基础研究和核心技术攻关。这提示我们，未来必须在前沿科技的基础研究上投入更多。
陈凯先院士总结，原始创新要求高、周期长、风险大，因此必须大力加强基础研究和关键核心技术攻关，同时需要资本市场、审评审批政策等全链条的支持，营造有利于“从零到一”突破的生态环境。
优化创新链布局：明确角色，协同发力
在新的发展阶段，我国药物研发体系中，科研机构、高校与企业的定位需进一步明晰，创新链布局需优化完善。陈凯先院士介绍，过去药企研发能力薄弱，多以仿制为主。如今，在政策引导下，许多企业创新能力提升，老牌企业转型，新兴生物技术公司崛起，药物研发主体已逐渐转向企业，每年获批新药大多源于企业，这是积极的变化。
但他也指出，在关乎原始创新的新靶点、新机制发现等核心前沿领域，多数企业仍力不从心。因此，科研院所和高校应更聚焦于原始创新和前沿探索，通过与企业紧密合作，为企业研发开辟新方向、提供核心技术支撑、建立新赛道，从而引领行业技术进步，避免同质化竞争。同时，科研机构还需拓展国际视野，加强全球合作与人才吸引。
产学研一体化的成功实践与启示
2024年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，强调要调动各方科技资源，强化基础研究。中国工程院院士蒋建东认为，构建紧密的产学研一体化模式至关重要。
然而，产学研合作常面临成果转化不畅的难题。对此，中国医学科学院药物研究所（医科院药物所）探索出的“所办企业”模式提供了有益借鉴。蒋建东院士介绍，该模式下，药物所作为科研主体，创办多家企业，企业高层多来自药物所，确保了管理连贯性和成果转化效率。这种独特的纽带关系，使得原创新药能迅速在所办企业投入生产，避免了通常合作中漫长的谈判周期和不稳定性，同时也通过严格协议保障了核心技术安全。
中国工程院院士王锐表示，医科院药物所坚持走产学研相结合的道路，形成了以药物所为核心的“内循环协和模式”，成功孵化了双环醇、人工麝香等多个新药并推向市场。蒋建东院士认为，这种基于长期积累的模式，是应对原创新药研发高风险挑战的有效实践，值得国家支持推广，以鼓励更多科研机构实现高效转化，并促进产学研长期深度合作。
未来突破方向：聚焦前沿，深化合作，拥抱变革
展望未来，陈凯先院士指出，我国要在全球药品市场占据更重要位置，需在以下几方面实现突破：
首先，高度重视原始创新，加大基础研究和原创药物研发投入，特别是在基因治疗、细胞治疗等前沿领域聚焦核心技术攻关，并加强国际合作。
其次，优化产学研一体化模式。通过政策引导和资金扶持，保障科研人员积极性，加强机构与企业互动，解决技术转化瓶颈，为研发注入新动力。
再次，抓住新技术革命机遇。人工智能、大数据等颠覆性技术将革命性提升研发效率、缩短周期、降低成本，建设新兴技术平台将是重要举措。
最后，加强“出海”与国际化合作。在全球竞争日益激烈的背景下，通过与国际药企、科研机构合作，汲取经验、拓展市场，加快创新药国际化进程。
湖南元初生物认同以上观点，并将积极融入国家创新驱动发展战略，致力于在生物医药的原创研发与产业化道路上不断探索，为助力我国向制药强国转变贡献一份力量。
相关新闻
-
四破世界级科学难题 黄志伟：期待中国学术界早日“遍地开花”
TCR-CD3复合物的整体结构图。哈尔滨工业大学供图 在生命科学领域，T细胞受体（TCR）如同免疫系统的“前沿哨兵”，其结构的解析是理解细胞免疫的关键。近期，哈尔滨工业大学黄志伟教授团队在《自然》杂志上发表了关于人T细胞受体-共受体复合物结构的重大研究成果，这是该领域的里程碑式突破。 作为专注于生物科技前沿的[湖南元初生物]，我们深知此项基础研究的深远意义。T细胞受体复合物结构的首次揭示，不仅极大增进了对免疫激活机制的理解，更为基于T细胞的免疫疗法（如针对癌症、自身免疫性疾病的治疗）…
-
饿死癌细胞，真的可行吗？
癌细胞真的能被饿死吗？科学解读与治疗新进展 【编者按】 2022年，我国癌症新发病例约482.47万例，死亡病例约257.42万例。著名生物学家颜宁教授曾在采访中科普癌症研究进展，但科研与日常生活存在距离。科学研究中的”饿死癌细胞”与人们理解的通过减少糖分摄入来”饿死癌细胞”并不相同。癌细胞无法通过”少吃糖”来抵御。那么，医学界是如何应对癌症挑战的？我国取得了哪些最新成果？临床治疗效果如何？陆军军医大学陆军特色医学中心（大坪…
-
每日跑8公里！90后军小伙捐献造血干细胞拯救白血病患者
湖南元初生物消息：近日，武警青海总队某基地指导员郭秀晶成功捐献造血干细胞混悬液，成为青海省第68例、武警青海总队第2例非血缘造血干细胞捐献者。他的善举为一位血液病患者带去了重生的希望。 “军人的担当，就是在人民需要时挺身而出。”这是33岁的郭秀晶常对战士们说的话。入伍14年，他始终践行着这一信念。2022年1月，他在一次义务献血活动中了解到，造血干细胞移植是挽救急性髓系白血病等血液病患者生命的关键。他当即留下血样，加入了中华骨髓库，成为一名志愿者。 2023年2月，郭秀晶接到青海省红十字会的通知…
-
破天荒！实验性抗癌疗法让患者全部痊愈
史无前例！实验性癌症治疗实现患者100%康复 科技日报北京6月9日电（记者张梦然）美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的小型临床研究取得突破性进展，14位接受实验性免疫疗法的直肠癌患者全部恢复健康。所有参与者均为患有罕见突变（错配修复缺陷，dMMR）的局部晚期直肠癌患者。研究团队表示，这在癌症治疗史上尚属首次。该研究成果已发表于《新英格兰医学杂志》。 创新疗法展现惊人疗效 患者使用了一种由葛兰素史克公司研发的免疫治疗药物dostarlimab。研究团队透露，每位患者的癌细胞都奇迹般消失，通过体检、…
-
我们给他一次生命，他“还”了两次！
2014年，年仅11岁的淮安少年王训洲为挽救罹患急性淋巴细胞白血病的父亲，毅然捐献1200毫升骨髓进行移植（扬子晚报曾于2014年9月22日进行报道）。2022年，父亲病情复发，此时已是大一学生的他再次捐献外周血造血干细胞，延续父亲的生命。九年之间，两次救父，王训洲也从懵懂孩童成长为一位阳光坚毅的青年。回顾两次经历，今年20岁的王训洲表示：这是义务，更是担当。他的父母则深情说道：“我们给予他一次生命，他却‘回报’了我们两次！”今年8月23日，王训洲入选淮安市第七届道德…
-
亚当斯接受干细胞治疗至少缺阵4周 预计常规赛报销
北京时间3月10日，据知名媒体报道，孟菲斯灰熊队主力中锋史蒂文-亚当斯于近期接受了干细胞注射治疗，并将在四周后对其右膝后十字韧带伤势进行重新评估。 有消息指出，亚当斯很可能因此缺席常规赛剩余的所有比赛。这无疑给球队的内线轮转带来了进一步的压力。 亚当斯是在今年1月25日遭遇此次右膝后十字韧带拉伤的，最初预估的恢复时间为3至5周。尽管灰熊队主帅泰勒-詹金斯曾表示亚当斯已恢复5对5训练，但其康复进程显然未达预期。 本赛季至今，亚当斯已代表灰熊出战42场常规赛，在场均27分钟的出场时间…
