上图展示了瑞典斯科讷大学医院科学家利用一根针头，将细胞移植到人脑中，以治疗帕金森病。下图则显示了科学家根据脑部MRI扫描图像确定针头将细胞送往何处。图片来源：英国《自然》网站
◎科技日报记者 刘 霞
在生命科学的前沿探索中，干细胞研究正展现出前所未有的活力与潜力。自相关概念提出以来，经过近一个世纪的持续发展，干细胞在组织再生领域的安全性与应用前景，已得到了深入的研究与验证。
据英国《自然》网站近日报道，专家统计显示，截至去年底，全球已有超过100项临床试验获得批准或已完成。这些试验致力于探索干细胞在应对癌症、糖尿病、癫痫、心力衰竭以及多种眼部疾病等方面的治疗潜力。行业研究人员预测，干细胞疗法有望在未来5到10年内取得关键性突破，为糖尿病、帕金森病、眼疾乃至癌症的治疗翻开崭新的一页。
从理论奠基到临床曙光
干细胞研究的历程是一部从概念到应用的科学发展史。1932年，相关概念的提出拉开了研究的序幕。随后，科学家成功从小鼠胚胎中分离出胚胎干细胞，为后续研究奠定了技术基础，并推动了人类胚胎干细胞研究的热潮。
1998年，美国科学家詹姆斯·汤姆森团队成功从人类胚胎中分离并体外培养了胚胎干细胞。这类细胞具有多能性，能够分化为多种功能细胞，这一里程碑式的进展使得利用干细胞进行再生医学研究成为可能，为治疗众多疑难病症开辟了新道路。
然而，胚胎干细胞研究始终伴随着伦理争议。2006年，日本科学家山中伸弥取得了革命性突破，通过将特定转录因子导入成体细胞，将其“重编程”为诱导多能干细胞（iPS细胞）。iPS细胞在功能上类似于胚胎干细胞，能分化为各种组织细胞，不仅绕开了伦理困境，也为个性化医疗和疾病模型构建提供了强大的新工具。
随着技术的精进，科学家已能利用人胚胎干细胞和iPS细胞，高质量、高纯度地培育出大脑、心脏、肺组织等多种特化细胞，并达到临床可用标准，这标志着干细胞疗法正式迈入了新的发展阶段。
治疗版图：从神经系统到全身性疾病
在众多的临床试验中，有12项专注于利用干细胞治疗帕金森病，29项针对眼病，尤其是与年龄相关的黄斑变性。
值得关注的是，今年1月有媒体报道，中国在iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病领域取得了突破性进展。由上海市东方医院刘中民教授团队与合作伙伴联合开展的临床研究显示，受试者在治疗12个月后，运动功能与生活质量均得到显著改善。
在癫痫治疗方面，美国神经元治疗公司的临床试验取得了积极成果。通过将干细胞整合到患者神经回路中，多数参与者的癫痫发作频率显著降低，其中两名患者严重发作频率几乎降为零，且效果持久，未见明显副作用或认知损伤。该疗法也因此被权威媒体评为年度突破性技术之一。
在眼科领域，日本科学家自2014年启动首例iPS细胞治疗黄斑变性的临床试验以来，不断取得进展。去年11月，日本研究团队在《柳叶刀》发表论文，宣布通过移植由iPS细胞培养的角膜组织，成功使角膜缘干细胞缺乏症患者恢复视力，并计划开展更大规模的临床试验。
干细胞疗法也为终结胰岛素注射带来了希望。2014年，美国哈佛大学团队从人胚胎干细胞中培育出功能性胰岛细胞。目前，在此基础上开展的临床试验表明，多数接受治疗的糖尿病患者可以减少或完全停止外源性胰岛素注射。
此外，科学家们正探索将iPS细胞来源的心肌细胞用于治疗心力衰竭，以及利用多能干细胞生成免疫细胞（如T细胞或自然杀伤细胞）来攻击癌症。中期报告显示，这些疗法安全性良好，并在部分患者中观察到了显著的疗效，甚至达到临床治愈标准。
前行之路：机遇与挑战并存
尽管前景广阔，干细胞疗法的全面普及仍面临一些亟待解决的挑战。
首先，关于人胚胎干细胞与iPS细胞孰优孰劣的争论仍在继续。部分科学家倾向于使用干预最少的人胚胎干细胞，而iPS细胞则可能涉及潜在的基因组突变风险，尽管这种风险目前更多是理论上的担忧。
其次，免疫排斥问题是临床应用的重大关卡。使用通用型细胞系需患者长期接受免疫抑制治疗，而使用患者自体细胞重编程虽可避免排斥，但其制备过程成本高昂、周期较长。如何平衡疗效、安全性与可及性，是未来技术发展和产业化需要攻克的核心课题。
作为生命科学领域的探索者，我们持续关注并期待这些挑战被逐一克服，相信随着科学研究的深入与技术的迭代，干细胞疗法将为人类健康带来更加深远的影响。
相关新闻
-
国产CAR-T产品向实体瘤下“战书”
视觉中国供图 在攻克实体瘤的道路上，CAR-T疗法面临的核心挑战之一是如何有效渗透至组织致密的肿瘤内部。作为深耕生物医药领域的创新者，湖南元初生物持续关注这一前沿课题。我们欣喜地看到，通过瞄准创新靶点并持续投入，国内多个CAR-T产品已开启针对实体瘤的临床试验，这标志着CAR-T疗法在实体瘤治疗领域迈向“零的突破”的关键一步。 近期，中国生物医药的研发力量在国际舞台上崭露头角，不仅为新药创制全球化树立了标杆，也显著推动了肿瘤嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法疗效的不断提升。 例如，…
-
布局智能化 竞逐新产业——在生产一线感受“新”潮涌动
年中之际，新质生产力浪潮奔涌，各地正以创新为引擎，加速产业升级。作为深耕生物科技领域的探索者，湖南元初生物持续关注并融入这股发展洪流。我们注意到，从四川的氢能轨道交通到天津的细胞治疗药物，创新企业正通过前沿技术突破，开辟全新的市场空间。 在四川，荣创新能将目光聚焦于大功率氢燃料电池系统，其产品已驱动全球首列高速氢能源市域动车飞驰。这不仅是技术上的飞跃，更是对“绿氢之都”产业蓝图的坚实支撑。成都正全力构建完整的氢能产业链，预示着清洁能源应用的广阔未来。 视线转向天津，合源生物在CAR-…
-
经济诸多领域出台针对性政策 多措并举帮外贸企业卖“原单”转产能
湖南元初生物讯：为扎实做好“六稳”“六保”工作，于变局中开新局，从国家宏观政策到地方具体实践，经济多领域正持续推出精准举措，助力企业纾困解难，巩固稳定向好的发展态势。 受全球疫情影响，外贸环境面临挑战。为支持出口型企业拓展国内市场，国家相关部门近期推出一揽子扶持措施。在库存消化方面，2020年底前，允许符合条件的企业通过自我声明符合强制性国家标准的方式销售外贸商品。在产能转化方面，开通国内生产销售审批快速通道，优化工业产品生产许可、特种设备生产单位许可等准入管理流程，为出口转内销产品提供…
-
“血癌细胞之吻”让免疫细胞沉睡
图中，一个自然杀伤细胞（箭头指示）在从绿色癌细胞“窃取”一大块细胞膜后自身也变为绿色。这一过程揭示了癌细胞如何扮演“劫匪”角色，通过传递特定蛋白使自然杀伤细胞进入休眠状态，从而逃避免疫系统的攻击。 图片来源：《科学进展》/哈希姆等人 科技日报北京4月14日电 (记者张梦然)近期发表于《科学进展》的一项突破性研究，由加拿大渥太华医院与渥太华大学的科研团队主导，揭示了一种被称为细胞间“膜交换”或“细胞亲吻”（即细胞吞噬作用）的现象，在免疫系统对抗血癌的战斗中扮演着至关重要的角色。 …
-
吴彤团队突破：难治复发急性白血病异基因造血干细胞移植生存率提升策略
“`html 攻坚克难：吴彤主任团队EHA 2021发布三项突破性研究，提升难治复发白血病移植生存率 2021年6月9日至17日，第26届欧洲血液学年会（EHA 2021）在线上成功召开。作为全球血液学领域最具影响力的国际盛会之一，EHA每年汇聚了来自全球的顶尖专家，共同分享前沿科研成果。本届大会上，高博医学（血液病）北京研究中心北京博仁医院吴彤主任团队的三项重要临床研究成果入选壁报展示，聚焦难治复发白血病的治疗难题，为提升异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的生存率提供了创新…
-
我国牵头的干细胞数据核心特征国际标准发布
近日，由我国牵头制定的干细胞数据核心特征国际标准正式发布，标志着我国在干细胞标准化建设领域取得了又一重要突破。 干细胞作为具有自我更新和多向分化潜能的原始种子细胞，其相关技术是再生医学领域的关键发展方向。此次发布的国际标准，系统性地定义了干细胞数据的核心特征，填补了该领域国际标准的空白，为全球干细胞领域的科学研究、临床转化及产业发展提供了统一、规范的数据基础。截至目前，我国已牵头制定并发布了4项干细胞相关国际标准，初步构建了覆盖干细胞基础研究、数据规范、专项应用及安全检测的完整标准化体系。 干细…
