近日,美国《每日科学》网站报道,由美国南加州大学凯克医学院等三家机构联合启动了一项前沿临床试验。该试验将在12名中重度帕金森病患者中测试一种新型干细胞疗法——通过将实验室培育的多巴胺生成细胞植入大脑,旨在重建大脑自主产生多巴胺的能力,以延缓疾病进展并改善患者的运动功能。
此项疗法采用诱导多能干细胞,由皮肤或血液细胞等成体细胞经重编程获得。与胚胎干细胞不同,该技术避免了伦理争议,且具备高度可塑性,可定向分化为多种细胞类型,包括产多巴胺的脑细胞。
手术过程中,医生将在患者颅骨上开一微小切口,在磁共振成像引导下,将干细胞精准植入基底节——这一大脑区域在运动调控中起核心作用。术后,研究人员将对受试者进行为期12至15个月的密切观察,评估帕金森症状变化,并监测可能出现的副作用,如异常运动或感染风险。长期随访将持续5年,以全面评估治疗的安全性与疗效。
帕金森病的核心病理特征是大脑中多巴胺水平持续下降。多巴胺作为关键神经递质,参与调控运动、记忆与情绪等多种基本生理功能。当产多巴胺的神经元逐步退化,大脑对运动的控制能力随之减弱,导致震颤、肌肉僵硬、动作迟缓等典型症状。
本次试验旨在探索通过移植特制干细胞,安全有效地替代受损神经元,重启大脑的多巴胺生产系统。研究团队相信,若多巴胺水平得以恢复,疾病的恶化趋势有望被遏制,患者的运动能力或将获得显著改善。