2023年国家医保药品目录调整谈判收官 罕见病药物纳入引关注
国家医疗保障局近日已完成2023年医保药品目录的现场谈判与竞价环节。在9月举行的例行新闻发布会上，医保局医药管理司司长黄心宇曾表示，预计今年12月初将正式公布调整结果。
罕见病药物申报政策持续优化
据悉，今年医保目录申报继续向罕见病患者和儿童等特殊群体倾斜。自去年起，申报条件单独设立了罕见病治疗药品类别，同时纳入国家鼓励仿制药品目录及儿童药品清单的药品，均不受五年半内批准上市时间的限制。今年通过形式审查的罕见病药物已达20余种。
医保资源分配面临平衡难题
罕见病药物一直是国家医保谈判的焦点，患者群体迫切期待自费药物能纳入医保。然而，资源有限的国家基本医保体系需要在保障特殊群体需求的同时，始终坚持”保基本”的原则定位。
专家解读罕见病药物纳入标准
华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊向媒体透露，今年部分罕见病药物未能通过专家评审，最终仅有少数谈判成功。他强调医保目录容量有限，当前调整的主要目标是优化结构和弥补短板。在陈昊看来，国家医保局更多是从费用角度进行综合考量。
神经母细胞瘤治疗困境
天价药费令家庭不堪重负
在山东省肿瘤医院，一批神经母细胞瘤患儿的家长向记者表达了希望达妥昔单抗β注射液纳入医保的迫切愿望。
来自辽宁的彭女士（化名）告诉记者，她4岁的女儿患有神经母细胞瘤。据介绍，达妥昔单抗β注射液单支价格高达59598元，每轮治疗需要3支，加上治疗费用，单轮花费约20万元。彭女士估算总自费金额已达100万元左右，其中三轮达妥昔单抗β免疫治疗就占60万元。
惠民保政策变化带来新挑战
彭女士表示，虽然医保不可能覆盖全部费用，但她仍希望该药能纳入医保。近年来，各地推出的惠民保成为大病患者的重要补充保障。但令她困扰的是，今年济南的”齐鲁保”已不再报销达妥昔单抗β注射液，部分病友不得不转投烟台购买惠民保。
神经母细胞瘤治疗现状
据了解，神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体恶性肿瘤，85%的患者确诊年龄小于5岁，超过半数为高危型。这种疾病侵袭性强、治疗难度大，被称为”儿童肿瘤之王”。目前国家医保目录中尚无专门治疗该病的药物。
药品申报路径选择
值得注意的是，达妥昔单抗β并未以罕见病药物条件申报，而是选择了一般新药申报途径。虽然神经母细胞瘤在今年9月才被纳入《第二批罕见病目录》，但药企在申报材料中已强调该病属于罕见病范畴。
罕见病医保纳入标准争议
“对于罕见病而言，核心问题始终是哪些疾病应该纳入医保。”陈昊指出，国内不少专家反对设立固定目录，认为用目录方式管理罕见病存在伦理障碍。据他观察，医保部门更多是从费用角度进行考量。
医保局坚持”保基本”原则
在国家医保局对通过形式审查药品名单的解读中，连续三年强调对”天价药”的立场：确保新增药品符合”保基本”定位，坚持尽力而为、量力而行。通过形式审查仅表示符合申报条件，最终纳入目录还需谈判或竞价成功。
医保目录调整流程
9月1日，国家医保局公布了通过形式审查的386个药品名单，包括222个目录外药品和164个目录内药品。据央视报道，本次共有168种药品进入谈判和竞价环节。
资源分配的两难抉择
“在资源有限的情况下，医保目录调整面临艰难抉择。”陈昊表示，在多发常见病尚未得到充分保障的情况下，是否将资源用于保障罕见病是个两难问题。在这种情况下，确保程序正义至关重要。
多层次保障体系建设
几乎所有罕见病药企在申报材料中都会强调，罕见病发病率低、人数少，对医保基金影响有限。陈昊认为，在现有条件下，需要建立多层次、多渠道的支付体系，这需要政府、企业和社会各方的共同努力。
完善医疗保障体系
解决高价药物支付难题，需要构建从基本医保、大病保险、医疗救助到商业保险、社会慈善的多层次保障体系。陈昊指出，对罕见病的政策倾斜更多是基于人文、社会和科学价值的考量。
药品定价需要合理规范
陈昊同时强调，并非所有罕见病药物都必然高价，部分与企业的定价策略有关。对于今年专家评审阶段淘汰的部分药品，他指出有些药企存在投机行为，定价”高到瞠目结舌，超出了公允范围”。
红星新闻记者 胡伊文 北京报道
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