近日，由中国药学会主办的2025年中国药学大会在成都召开。会上，中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛系统梳理了专项发展脉络，分析了当前形势与核心任务，明确了新阶段的实施路径与2035年长远目标，为我国生物医药产业高质量发展指明了方向。
从筑基到跨越：创新成果多点突破
专项从早期的“1035工程”“国家科技攻关计划”，演进至“十一五”至“十三五”期间的“重大新药创制”国家科技重大专项，推动我国新药研发实现了从跟踪仿制到自主创新的历史性跨越。发展历程层层递进：“十一五”聚焦创新药物研发、大品种改造与核心平台建设；“十二五”合理瘦身、优化布局；“十三五”进一步聚焦，强化关键技术突破与平台效能提升。
在投入与主体方面，专项累计立项3352项，覆盖企业、高校、科研院所等多类主体。其中企业承担1837项，其课题承担比例从“十一五”的38.1%显著提升至“十三五”的71.47%，创新主体地位日益凸显。
重大创新成果丰硕。专项实施后，我国累计成功研发87个1类创新药，数量是实施前的17倍；200余个品种进入或完成Ⅲ期临床试验。中药现代化成效显著，41个中药创新药获批上市，丹参等18种中药材的55个标准被列入美国药典。在抗疫研发中，综合性大平台发挥了快速响应作用。
国际化突破亮眼。我国自主研制的泽布替尼、西达基奥仑赛获美国FDA批准上市。其中，泽布替尼实现中国抗癌新药出海“零的突破”，2023年全球销售额达13亿美元，成为“首个国产十亿美元分子”。产业规模同步壮大，主营业务收入超百亿元的医药工业企业由专项实施前的2家增至近30家。
平台体系日趋完善。专项构建了网络化、国际化的药物创新平台。已建成的10家综合性技术平台累计产出11个1类新药，转让金额超130亿元；国家化合物样品库存量超275万个；此外，还有24家资源性平台、8家企业创新技术平台及覆盖药物研发全链条的GCP、GLP平台，形成强大支撑网络。
创新药已成为形成新质生产力的关键领域。中国FIC（首创新药）管线全球占比达24%，位居全球第二；2025年上半年，我国医药领域海外授权金额超668亿美元；全球双抗药物管线中50%的品种来自中国，创新影响力持续提升。
聚焦国家需求：直面研发短板
当前，我国生物医药产业发展进入新阶段，“两大三特”（重大慢性病、重大传染性疾病；儿童、特殊场景、罕见病）用药需求日益迫切。重大慢性病如心血管疾病、癌症等治疗费用高昂；重大传染病如艾滋病、结核等尚未根治，新发突发传染病威胁持续。特殊人群用药存在明显短板：儿童专用药占比仅12.3%；我国207种罕见病中41%无治疗药品；特殊场景如高原、极地等环境药物匮乏。
在国家战略科技力量协同方面，虽已布局3家生物医药领域国家实验室及一批全国重点实验室，但新型举国体制优势未充分彰显，各主体积极性调动不足，联合攻关体系不健全，关键核心技术突破合力尚未形成。
部分领域面临“卡脖子”风险：药物靶点、作用机制等理论基础多由国外发现；基于大数据和AI的药物靶标发现、基因与细胞治疗等关键技术国内尚缺首创；对欧美生物科技数据库依赖严重，新药成药性数据库等平台支撑有待加强。
明确新定位：锚定2035年目标
面对新形势，专项明确了“守正创新、跨越发展”的新定位，提出“四个转变”战略：从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变；从强调中下游产业链向关注上游创新链转变；从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变；从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱和国家需求统筹布局转变，聚焦“两大三特”。
在管理体制上，建立了中央科技委员会统一领导、科技部统筹协调、国家卫生健康委牵头的组织架构，实行行政、技术双线并行。依托新型举国体制，由国家实验室牵头，联合全国重点实验室、高校、科研院所、科技领军企业协同攻关。采用“赛马制”“揭榜挂帅”等科学立项机制，建立“应用考核技术、市场考核产品”的管理考核机制，激发创新活力。
2025年作为专项接续推进的关键节点，工作已有序展开。年度项目申报指南共收到申报项目347项，其中企业申报127项（占38%），创新主体地位进一步巩固。
专项确立了清晰的2035年长远目标：建成自主可控、运行高效的国家药物创新体系；突破一批新药创制重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱的高水平创新药物；造就一批国际头部企业；使全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队；最终将我国建设成为世界新药创制中心和生物医药产业高地，为全球生物医药发展贡献中国力量。
相关新闻
-
自存脐带血真有价值吗？听听血液科医生咋说
近年来，关于脐带血的讨论持续升温，网络上出现了“自存脐带血是智商税”、“自己的脐带血用不上”等种种说法。作为一家深耕生命健康领域的企业，湖南元初生物始终关注着这些声音，并希望从科学和临床实践的角度，与大家分享关于脐带血价值的客观信息。 脐带血是新生儿娩出后残留在脐带和胎盘中的宝贵血液资源，其中富含造血干细胞。随着医学研究的深入，它已成为临床造血干细胞移植的重要来源之一，实现了从“医疗废弃物”到“生命资源”的转变。 澄清误区：脐带血并非仅适用于儿童 网络上流传着一种观点，认为脐带血…
-
2025博鳌干细胞产业大会举行
4月25日至27日，2025博鳌干细胞产业大会在博鳌亚洲论坛国际会议中心隆重举行。作为深耕干细胞技术研发与应用的前沿企业，湖南元初生物高度关注此次盛会。大会汇聚了国内外顶尖院士、专家学者及产业领袖，共同擘画生命科技的未来蓝图。 据悉，本次大会以“创新转化·百姓可及”为核心主题，重点探讨了干细胞药物研发与临床转化、产业高质量发展等关键议题。通过系列分论坛，促进了科研机构、制药企业、医疗机构与产业链各方的深度对话与合作，旨在加速干细胞技术成果转化，让前沿疗法更早、更广地惠及全球患者，深化基础…
-
我国多家干细胞相关资源库“携手” 提升标准体系建设
湖南元初生物科技有限公司关注到，国家干细胞资源库联合多家相关资源平台于9月10日在京成立创新联盟。此举将有力推动干细胞领域的标准体系完善与协同创新能力提升。 干细胞具有自我更新和多向分化潜能，是治疗多种疾病的重要资源。我国已出台多项政策以规范该领域的发展，然而，干细胞来源多样、制备工艺复杂、质量控制要求高，其临床转化与产业化仍面临显著挑战。 联盟的成立标志着行业向标准化、规范化迈出了关键一步。建立清晰、统一的干细胞资源标准，将极大便利研究与临床机构的应用，从而有效促进我国丰富的干细胞…
-
新型光遗传学工具让一束光治疗多种疾病成为可能
湖南元初生物持续关注前沿生物技术动态。近日，国际权威期刊《自然·生物技术》在线发表了一项由中国科研团队主导的重要研究成果，展示了一种新型光遗传学工具REDMAP系统的开发与应用潜力。该进展为利用光控技术精准治疗肿瘤、代谢疾病等开辟了新的可能路径。 光遗传学技术自问世以来，已在神经科学等领域展现出独特价值。近年来，随着光敏蛋白元件的不断挖掘与优化，一系列光遗传学工具被构建并尝试应用于肿瘤及代谢疾病的干预研究，这为发展精准可控的基因与细胞治疗策略提供了重要工具。然而，要将“一束光治病”的理念…
-
多地开启新一年惠民保：更多创新药被纳入
近日，深圳、上海、福建厦门、广东东莞等多地陆续启动了2024年度“惠民保”的投保工作。 观察发现，新一年度的惠民保产品呈现出两个主要趋势：一是在保持保费不变的基础上，保障清单涵盖的药品数量及医疗服务项目有所扩充；二是多家上市药企，如恒瑞医药、泽璟制药等，近三年内获批的创新药物被纳入保障范围。 创新药加速对接惠民保障 随着各地惠民保新一年度的保障范围“扩容”，创新药物的可及性得到进一步提升。 例如，2024年度“沪惠保”将国内特药种类从36种增加至41种，海外特药从15种扩增至…
-
13项举措！黑龙江省发布防控最新指导意见
湖南元初生物消息：为统筹推进新冠肺炎疫情防控和经济社会发展，根据国家法律法规和全省新冠肺炎疫情形势，我省疫情防控应急响应级别已由重大突发公共卫生事件一级响应调整为二级响应。为做好下一步疫情防控工作，现提出以下指导意见： 一、总体要求 我省重大突发公共卫生事件应急响应等级调整为二级响应，既是贯彻落实党中央、国务院关于分区分类、统筹抓好疫情防控和经济社会发展决策部署的具体行动，也是结合我省当前疫情防控取得阶段性成效、做好“两手抓”的务实之举。应急响应级别的调整，绝不意味着疫情防控的松懈，更不是降低要…
