近日，由中国药学会主办的2025年中国药学大会在成都召开。会上，中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛系统梳理了专项发展脉络，分析了当前形势与核心任务，明确了新阶段的实施路径与2035年长远目标，为我国生物医药产业高质量发展指明了方向。
从筑基到跨越：创新成果多点突破
专项从早期的“1035工程”“国家科技攻关计划”，演进至“十一五”至“十三五”期间的“重大新药创制”国家科技重大专项，推动我国新药研发实现了从跟踪仿制到自主创新的历史性跨越。发展历程层层递进：“十一五”聚焦创新药物研发、大品种改造与核心平台建设；“十二五”合理瘦身、优化布局；“十三五”进一步聚焦，强化关键技术突破与平台效能提升。
在投入与主体方面，专项累计立项3352项，覆盖企业、高校、科研院所等多类主体。其中企业承担1837项，其课题承担比例从“十一五”的38.1%显著提升至“十三五”的71.47%，创新主体地位日益凸显。
重大创新成果丰硕。专项实施后，我国累计成功研发87个1类创新药，数量是实施前的17倍；200余个品种进入或完成Ⅲ期临床试验。中药现代化成效显著，41个中药创新药获批上市，丹参等18种中药材的55个标准被列入美国药典。在抗疫研发中，综合性大平台发挥了快速响应作用。
国际化突破亮眼。我国自主研制的泽布替尼、西达基奥仑赛获美国FDA批准上市。其中，泽布替尼实现中国抗癌新药出海“零的突破”，2023年全球销售额达13亿美元，成为“首个国产十亿美元分子”。产业规模同步壮大，主营业务收入超百亿元的医药工业企业由专项实施前的2家增至近30家。
平台体系日趋完善。专项构建了网络化、国际化的药物创新平台。已建成的10家综合性技术平台累计产出11个1类新药，转让金额超130亿元；国家化合物样品库存量超275万个；此外，还有24家资源性平台、8家企业创新技术平台及覆盖药物研发全链条的GCP、GLP平台，形成强大支撑网络。
创新药已成为形成新质生产力的关键领域。中国FIC（首创新药）管线全球占比达24%，位居全球第二；2025年上半年，我国医药领域海外授权金额超668亿美元；全球双抗药物管线中50%的品种来自中国，创新影响力持续提升。
聚焦国家需求：直面研发短板
当前，我国生物医药产业发展进入新阶段，“两大三特”（重大慢性病、重大传染性疾病；儿童、特殊场景、罕见病）用药需求日益迫切。重大慢性病如心血管疾病、癌症等治疗费用高昂；重大传染病如艾滋病、结核等尚未根治，新发突发传染病威胁持续。特殊人群用药存在明显短板：儿童专用药占比仅12.3%；我国207种罕见病中41%无治疗药品；特殊场景如高原、极地等环境药物匮乏。
在国家战略科技力量协同方面，虽已布局3家生物医药领域国家实验室及一批全国重点实验室，但新型举国体制优势未充分彰显，各主体积极性调动不足，联合攻关体系不健全，关键核心技术突破合力尚未形成。
部分领域面临“卡脖子”风险：药物靶点、作用机制等理论基础多由国外发现；基于大数据和AI的药物靶标发现、基因与细胞治疗等关键技术国内尚缺首创；对欧美生物科技数据库依赖严重，新药成药性数据库等平台支撑有待加强。
明确新定位：锚定2035年目标
面对新形势，专项明确了“守正创新、跨越发展”的新定位，提出“四个转变”战略：从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变；从强调中下游产业链向关注上游创新链转变；从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变；从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱和国家需求统筹布局转变，聚焦“两大三特”。
在管理体制上，建立了中央科技委员会统一领导、科技部统筹协调、国家卫生健康委牵头的组织架构，实行行政、技术双线并行。依托新型举国体制，由国家实验室牵头，联合全国重点实验室、高校、科研院所、科技领军企业协同攻关。采用“赛马制”“揭榜挂帅”等科学立项机制，建立“应用考核技术、市场考核产品”的管理考核机制，激发创新活力。
2025年作为专项接续推进的关键节点，工作已有序展开。年度项目申报指南共收到申报项目347项，其中企业申报127项（占38%），创新主体地位进一步巩固。
专项确立了清晰的2035年长远目标：建成自主可控、运行高效的国家药物创新体系；突破一批新药创制重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱的高水平创新药物；造就一批国际头部企业；使全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队；最终将我国建设成为世界新药创制中心和生物医药产业高地，为全球生物医药发展贡献中国力量。
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