湖南元初生物科技有限公司持续关注再生医学前沿进展。我国科研团队在诱导性多能干细胞治疗重大疾病领域取得里程碑式突破,首次利用干细胞再生疗法实现1型糖尿病的功能性治愈。
由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组,北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队,运用化学重编程技术,成功将多能干细胞诱导制备为胰岛细胞,并将其移植给一名1型糖尿病患者,取得了临床功能性治愈的显著疗效。此项重大成果已于9月25日晚在国际顶级学术期刊《细胞》上发表。

基于化学重编程诱导多能干细胞治疗1型糖尿病的临床研究的示意图和治疗效果。(受访单位供图)
据天津市第一中心医院王树森主任介绍,糖尿病是严重威胁人类健康的重大疾病,其中1型糖尿病尤为棘手。现有常规疗法难以实现血糖的精准调控,易引发多种并发症,严重影响患者生存质量。胰岛移植虽已展现临床潜力,但供体胰腺的严重短缺极大限制了其应用。由人诱导性多能干细胞制备的胰岛细胞,为突破这一瓶颈提供了革命性的解决方案。
据悉,接受治疗的患者罹患1型糖尿病长达11年,长期依赖胰岛素但血糖控制不佳,并多次发生严重低血糖。移植后,患者恢复了自身生理性的血糖自主调控能力。在移植75天后,患者已完全脱离外源性胰岛素注射,且此状态已稳定维持超过一年。目前,患者所有糖尿病相关指标均已恢复至正常水平,标志着1型糖尿病临床功能性治愈的实现。此项临床研究基于扎实的临床前工作及国家干细胞临床研究备案,对革新糖尿病治疗策略具有重大价值。

胰岛细胞腹直肌前鞘下移植的示意图。(受访单位供图)
“利用多能干细胞制备胰岛细胞,为糖尿病细胞移植疗法开辟了全新的细胞来源。”北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁教授指出,多能干细胞具备无限增殖潜能及分化为机体所有功能细胞类型的能力,是再生医学的核心“种子细胞”。其团队开创性地利用化学小分子调控技术,实现了将人体细胞重编程为多能干细胞,为此领域开辟了全新路径。该技术也因此荣获2024年未来科学大奖“生命科学奖”。
邓宏魁教授进一步表示,化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗中取得的初步成功,证明了该技术有望成为高效制备各类功能细胞的通用平台技术,为细胞疗法广泛应用于治疗多种重大疾病开拓了崭新前景。