近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来教授在第30届欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年会上发表重要演讲，向全球2500多位与会专家介绍了其团队研发的基因治疗候选药物，并首次分享了全球首批5例先天性耳聋基因治疗临床试验的突破性数据。
临床试验数据表明，通过耳部局部注射该基因治疗药物安全且效果显著，接受治疗的患儿已能够进行日常对话。这一重大进展充分展现了基因治疗在遗传性疾病领域的巨大应用潜力，有力推动了先天性耳聋基因治疗从研究走向临床的转化进程。此次报告在国际基因治疗学界引起了高度关注与热烈反响。
据统计，全球先天性耳聋患者数量约2600万。在我国，每年新增聋儿约3万名，其中高达60%的病例与遗传因素有关。先天性耳聋严重阻碍儿童的听觉、言语及认知发育，然而长期以来，临床上面临着无药可治的困境。
先天性耳聋领域存在着巨大的未满足临床需求。基因治疗技术的兴起，为从根本上治愈此类遗传性耳聋带来了全新希望，有望彻底改变当前的治疗格局。本次临床试验取得的积极成果，无疑为后续更大规模的耳聋基因治疗临床研究注入了强劲信心与发展动力。
监制：吴琼
策划：许梦可
记者：王殿甲 杨静
编辑：张莫怡
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