2023年国家医保药品目录调整的现场谈判和竞价环节已告一段落。国家医疗保障局此前表示，预计将于12月初公布最终调整结果。
据悉，本次目录调整继续对罕见病患者及儿童等特殊群体予以关注。自去年起，针对罕见病治疗药物及纳入国家鼓励仿制或儿童药品清单的药品，已取消了五年半内的上市时间限制。今年通过形式审查的罕见病药物有二十余种。
罕见病药物一直是国家医保谈判的重点领域，患者群体迫切希望将所需的高价自费药纳入医保报销范围。然而，国家基本医疗保险基金总量有限，必须在坚持“保基本”原则的前提下，兼顾各类群体的医疗保障需求。
有专家近日指出，今年一批罕见病药物在专家评审阶段未通过，最终成功谈判的仅有数种。医保目录容量有限，当前调整的主要方向在于优化结构、补充短板。在决策过程中，药物经济学评价与费用考量往往是比是否列入罕见病目录更为关键的因素。
神经母细胞瘤靶向药单支近6万元
患儿家庭期盼纳入医保
在山东省肿瘤医院，一些神经母细胞瘤患儿的家长表达了对于靶向药达妥昔单抗β注射液纳入医保的强烈期盼。
一位来自辽宁的彭女士（化名）表示，她4岁的女儿患有神经母细胞瘤。该药单支价格约59598元，一个疗程需使用3支，加上治疗费用，每疗程总花费约20万元。据她估算，治疗总自费支出已达百万元左右，其中仅三轮该靶向药的免疫治疗费用就占约60万元。
“我们理解医保无法覆盖全部费用，但衷心希望这款药能进入目录。”彭女士提到，她家的基本医保参保地在辽宁，异地就医结算日益便利，且今年感受到医保报销比例有所提高。
近年来各地推出的“惠民保”补充医疗保险，成为大病患者在基本医保之外的重要支撑。彭女士介绍，有将医保参保地迁至济南的病友，去年购买了当地“齐鲁保”，因其特药目录当时包含该药，“一个疗程能节省一支药的钱”。但她表示，今年该药已不在“齐鲁保”报销范围内，部分病友转而寻求其他城市的惠民保产品。
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤之一，多数患儿在5岁前确诊，其中过半属于高危型。高危型神经母细胞瘤侵袭性强、治疗难度大，目前国家医保目录内尚无专门治疗药物。达妥昔单抗β于2021年国内上市，是首个靶向GD2的单克隆抗体，已被列入临床急需境外新药名单，用于初治高危及复发或难治性神经母细胞瘤。
值得注意的是，该药此次并未以罕见病药物条件申报，而是作为一般新药申报。原因在于，其适应症神经母细胞瘤在9月才被纳入《第二批罕见病目录》，而6月公布的申报规则要求罕见病属于第一批目录。不过，企业在申报材料中已强调该疾病的罕见性。
除了免疫治疗，彭女士的女儿已历经多轮化疗、放疗及移植，近期刚完成CAR-T治疗。家长们也曾联合寻求海外购药途径。CAR-T等“天价”疗法虽备受关注，但纳入医保目录仍面临较大挑战。
罕见病药物纳入医保的考量核心
专家指出费用是关键因素
“对于罕见病保障，核心议题始终是：哪些病种及药物应被纳入医保。是以国家卫健委发布的罕见病目录为准，还是在医保支付阈值内符合条件的均可纳入？业内对此存在广泛讨论。”
有专家表示，国内不少学者对设立罕见病目录持保留意见，认为以目录形式进行管理可能存在伦理层面的考量。据其观察，国家医保局在决策时，药物经济性及费用影响通常是比是否列入罕见病目录更优先的评估维度。
国家医保局在近年对通过形式审查药品名单的解读中均明确，坚持“保基本”原则，尽力而为、量力而行。通过形式审查仅代表药品符合申报条件，最终能否进入目录取决于谈判或竞价是否成功。
根据9月1日公布的名单，共有386个药品通过形式审查，其中目录外药品222个，目录内药品164个。
在形式审查之后，目录调整还需经过专家评审、谈判/竞价等环节。简易续约品种无需谈判。据报道，本次共有168种药品进入谈判和竞价环节。
有限资源下的平衡之道
寻求最大共识，确保程序公平
“对于罕见病乃至所有重大疾病，对每位患者而言都是百分之百的负担。但从宏观资源分配角度看，医保基金始终面临约束。”
专家指出，医保目录容量有限。在常见多发病尚未得到充分保障的情况下，是否将资源倾斜于罕见病，是一个现实的权衡难题。“是保障一万名常见病患者，还是用于救治少数费用极高的罕见病患者，这需要审慎评估。在两难处境下，最重要的是寻求社会最大共识，并确保决策过程的科学、透明与公正。”
多数罕见病药企在申报时均会陈述，罕见病患病人数少，对医保基金整体影响有限。
“在当前条件下，医保部门仍将立足‘保基本’定位，通过规范、完整的谈判流程来确定纳入品种。今年最终有数种罕见病药谈判成功。对于患者而言，根本出路仍在于构建多层次医疗保障体系，需要政府、企业、社会等多方合力，共同完善基本医保、大病保险、医疗救助、商业健康险及慈善救助相结合的多元支付机制。”专家强调。
解决高价药支付难题，最终依赖多层次保障体系的健全。对罕见病的适当倾斜，更多地体现了社会对生命健康的人文关怀、科学价值与社会共担责任。
此外，并非所有罕见病药物都必然高价，部分也与企业的定价策略有关。对于今年专家评审阶段未通过的部分药品，有观点指出，个别企业报价过高，超出了药物经济学评价认定的合理范围。
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