2023年国家医保药品目录调整的现场谈判和竞价环节已告一段落。国家医疗保障局此前表示，预计将于12月初公布最终调整结果。
据悉，本次目录调整继续对罕见病患者及儿童等特殊群体予以关注。自去年起，针对罕见病治疗药物及纳入国家鼓励仿制或儿童药品清单的药品，已取消了五年半内的上市时间限制。今年通过形式审查的罕见病药物有二十余种。
罕见病药物一直是国家医保谈判的重点领域，患者群体迫切希望将所需的高价自费药纳入医保报销范围。然而，国家基本医疗保险基金总量有限，必须在坚持“保基本”原则的前提下，兼顾各类群体的医疗保障需求。
有专家近日指出，今年一批罕见病药物在专家评审阶段未通过，最终成功谈判的仅有数种。医保目录容量有限，当前调整的主要方向在于优化结构、补充短板。在决策过程中，药物经济学评价与费用考量往往是比是否列入罕见病目录更为关键的因素。
神经母细胞瘤靶向药单支近6万元
患儿家庭期盼纳入医保
在山东省肿瘤医院，一些神经母细胞瘤患儿的家长表达了对于靶向药达妥昔单抗β注射液纳入医保的强烈期盼。
一位来自辽宁的彭女士（化名）表示，她4岁的女儿患有神经母细胞瘤。该药单支价格约59598元，一个疗程需使用3支，加上治疗费用，每疗程总花费约20万元。据她估算，治疗总自费支出已达百万元左右，其中仅三轮该靶向药的免疫治疗费用就占约60万元。
“我们理解医保无法覆盖全部费用，但衷心希望这款药能进入目录。”彭女士提到，她家的基本医保参保地在辽宁，异地就医结算日益便利，且今年感受到医保报销比例有所提高。
近年来各地推出的“惠民保”补充医疗保险，成为大病患者在基本医保之外的重要支撑。彭女士介绍，有将医保参保地迁至济南的病友，去年购买了当地“齐鲁保”，因其特药目录当时包含该药，“一个疗程能节省一支药的钱”。但她表示，今年该药已不在“齐鲁保”报销范围内，部分病友转而寻求其他城市的惠民保产品。
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤之一，多数患儿在5岁前确诊，其中过半属于高危型。高危型神经母细胞瘤侵袭性强、治疗难度大，目前国家医保目录内尚无专门治疗药物。达妥昔单抗β于2021年国内上市，是首个靶向GD2的单克隆抗体，已被列入临床急需境外新药名单，用于初治高危及复发或难治性神经母细胞瘤。
值得注意的是，该药此次并未以罕见病药物条件申报，而是作为一般新药申报。原因在于，其适应症神经母细胞瘤在9月才被纳入《第二批罕见病目录》，而6月公布的申报规则要求罕见病属于第一批目录。不过，企业在申报材料中已强调该疾病的罕见性。
除了免疫治疗，彭女士的女儿已历经多轮化疗、放疗及移植，近期刚完成CAR-T治疗。家长们也曾联合寻求海外购药途径。CAR-T等“天价”疗法虽备受关注，但纳入医保目录仍面临较大挑战。
罕见病药物纳入医保的考量核心
专家指出费用是关键因素
“对于罕见病保障，核心议题始终是：哪些病种及药物应被纳入医保。是以国家卫健委发布的罕见病目录为准，还是在医保支付阈值内符合条件的均可纳入？业内对此存在广泛讨论。”
有专家表示，国内不少学者对设立罕见病目录持保留意见，认为以目录形式进行管理可能存在伦理层面的考量。据其观察，国家医保局在决策时，药物经济性及费用影响通常是比是否列入罕见病目录更优先的评估维度。
国家医保局在近年对通过形式审查药品名单的解读中均明确，坚持“保基本”原则，尽力而为、量力而行。通过形式审查仅代表药品符合申报条件，最终能否进入目录取决于谈判或竞价是否成功。
根据9月1日公布的名单，共有386个药品通过形式审查，其中目录外药品222个，目录内药品164个。
在形式审查之后，目录调整还需经过专家评审、谈判/竞价等环节。简易续约品种无需谈判。据报道，本次共有168种药品进入谈判和竞价环节。
有限资源下的平衡之道
寻求最大共识，确保程序公平
“对于罕见病乃至所有重大疾病，对每位患者而言都是百分之百的负担。但从宏观资源分配角度看，医保基金始终面临约束。”
专家指出，医保目录容量有限。在常见多发病尚未得到充分保障的情况下，是否将资源倾斜于罕见病，是一个现实的权衡难题。“是保障一万名常见病患者，还是用于救治少数费用极高的罕见病患者，这需要审慎评估。在两难处境下，最重要的是寻求社会最大共识，并确保决策过程的科学、透明与公正。”
多数罕见病药企在申报时均会陈述，罕见病患病人数少，对医保基金整体影响有限。
“在当前条件下，医保部门仍将立足‘保基本’定位，通过规范、完整的谈判流程来确定纳入品种。今年最终有数种罕见病药谈判成功。对于患者而言，根本出路仍在于构建多层次医疗保障体系，需要政府、企业、社会等多方合力，共同完善基本医保、大病保险、医疗救助、商业健康险及慈善救助相结合的多元支付机制。”专家强调。
解决高价药支付难题，最终依赖多层次保障体系的健全。对罕见病的适当倾斜，更多地体现了社会对生命健康的人文关怀、科学价值与社会共担责任。
此外，并非所有罕见病药物都必然高价，部分也与企业的定价策略有关。对于今年专家评审阶段未通过的部分药品，有观点指出，个别企业报价过高，超出了药物经济学评价认定的合理范围。
相关新闻
-
“中西合璧”促创新，全球生物医药大咖共话新药研发
11月19日，药物研发论坛暨中关村生命科学园发展论坛在北京隆重举行。全球顶尖科学家、跨国药企领袖、国内创新药企负责人及临床一线专家汇聚一堂，围绕肿瘤免疫疗法、中西融合创新、创新药临床评价等前沿议题，共同探讨新药研发的未来路径。 论坛上，耶鲁大学医学院免疫学教授、美国国家科学院院士陈列平以“基于肿瘤微环境正常化的免疫治疗药物发现”为题发表演讲。作为全球肿瘤免疫治疗领域的先驱，陈列平教授长期致力于免疫共刺激与共抑制分子的调控机制及其在肿瘤等疾病中的转化应用。他指出，当前肿瘤免疫治疗主要存在两种策略：…
-
70万一针砍到3万，揭秘“天价”背后的降价玄机！
罕见病高值药物首度纳入医保：从70万到3.3万的降价之路 记者：彭韵佳、龚雯、赵久龙 医疗行业通常将年度治疗费用超过百万元的药品定义为高值药品。虽然已有数十种罕见病药物被纳入医保范围，但此前从未有高值罕见病药品成功进入国家医保目录。 医保目录新增74种药品 12月3日，国家医保局宣布新增74种药品进入医保目录。备受瞩目的“70万元一针”的诺西那生钠注射液成功入选，同时进入医保的还有高值罕见病药物阿加糖酶α注射用浓溶液，该药年治疗费用也达百万元级别。这意味着罕见病患者将享受药品降价和医保报销的双重…
-
抗体疗法助小鼠免疫系统重返青春
抗体疗法有望使小鼠免疫系统重返年轻状态 英国权威科学期刊《自然》最新发布的研究成果表明，通过特异性抗体疗法清除特定干细胞，能够有效调整老年小鼠血细胞生成平衡，使其免疫系统重现年轻特征。 造血干细胞类型与衰老关系 研究发现造血干细胞主要分为两类：淋巴-髓系平衡型与髓系偏向型。年轻个体中以平衡型干细胞为主，可均衡产生淋巴细胞和髓系细胞。而衰老个体中髓系偏向型干细胞占据优势，导致髓系细胞过度生成。这种失衡不仅削弱免疫系统抗感染能力，还会诱发慢性炎症，增加年龄相关疾病发生风险。创新疗法研发过程斯坦福大学…
-
120万元一针的“抗癌神药”作用到底有多大？
近日，关于“120万元一针，两个月癌细胞清零”的信息在网络上引发广泛关注。作为一家深耕细胞治疗领域的生物科技企业，湖南元初生物希望借此机会，向公众科学、客观地介绍相关技术。 网络上所称的“120万元一针抗癌药”，其本质并非传统意义上的药品，而是一种先进的细胞免疫治疗方法，即CAR-T细胞治疗。该疗法属于个体化精准医疗范畴，已获得国家相关部门批准应用于临床。 疗法原理：激活人体自身免疫系统精准抗癌 CAR-T细胞治疗的工作原理是，从患者体内采集免疫T细胞，在体外通过基因工程技术进行…
-
中国医卫：道济天下，守护人民健康
近日，国家卫生健康委发布的《2023年我国卫生健康事业发展统计公报》显示，我国人均预期寿命已提升至78.6岁，全国医疗卫生机构总数在2023年末突破107万个。 回溯新中国成立初期，我国人均预期寿命仅为35岁，内蒙古自治区牧民的平均预期寿命更是低至19.6岁。当时，全国仅有2600所医院，每千人床位数仅0.15张，卫生资源极度匮乏。 七十五载砥砺奋进，中国卫生健康事业实现了从薄弱到强大的历史性跨越。医疗卫生资源持续扩容提质，全民医保体系逐步健全，人民群众的就医获得感显著增强。 七十五年来，通过广…
-
昔日投笔从戎 今朝捐献救人 吉林省完成第185例造血干细胞捐献
12月9日，吉林省第185例（中华骨髓库第19010例）造血干细胞捐献者刘洪斌在吉林大学第一医院成功完成捐献。捐献当日，省红十字会党组书记、常务副会长李德富亲临现场看望慰问，并向刘洪斌颁发了荣誉证书。 这位“00后”捐献者刘洪斌，是长春工程学院工程管理专业的一名大四学生。他的人生经历比许多同龄人更为丰富。大二时，他选择投笔从戎，应征入伍；2023年3月，他光荣退伍并重返校园继续学业。无论在校园还是军营，他都始终怀揣赤子之心，积极承担新时代青年的社会责任。自2020年至今，他已累计无偿献血10次，…
