70万一针砍到3万，揭秘“天价”背后的降价玄机！

罕见病高值药物首度纳入医保：从70万到3.3万的降价之路

记者：彭韵佳、龚雯、赵久龙

医疗行业通常将年度治疗费用超过百万元的药品定义为高值药品。虽然已有数十种罕见病药物被纳入医保范围，但此前从未有高值罕见病药品成功进入国家医保目录。

医保目录新增74种药品

12月3日，国家医保局宣布新增74种药品进入医保目录。备受瞩目的“70万元一针”的诺西那生钠注射液成功入选，同时进入医保的还有高值罕见病药物阿加糖酶α注射用浓溶液，该药年治疗费用也达百万元级别。这意味着罕见病患者将享受药品降价和医保报销的双重优惠。

抗癌药物未能进入谈判环节

然而，同样引起广泛关注的“120万元一针”抗癌药物阿基仑赛未能进入本次医保谈判。关于高值药品纳入医保的议题再次引发热议，反映了民众对“用得起药”的迫切需求。

医保目录调整的考量标准

为何部分高值药品能进入医保，而有些却被排除在外？医保目录在动态更新过程中，如何在“舍”与“得”之间平衡“民生经济账”？高值药品纳入医保是否会增加基金运行风险？未进入医保的高值药品如何提高可及性？记者对此展开深入调查。

从70万到“地板价”的奇迹

经过八轮激烈谈判，全球首款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液最终以每针低于3.3万元的“地板价”纳入新版医保目录。这一突破性进展源于国家医保局与企业约90分钟的艰苦谈判。

患者家庭的希望

2020年8月，诺西那生钠因“70万元一针”的天价引发社会关注；今年，该药价格降至55万元后再次成为焦点。

“这对患者而言是重要的人生转折点。”美儿SMA关爱中心主任邢焕萍表示，在收集的2000多例患者数据中，73%为6岁以下儿童。若不及时用药，重症1型SMA患儿可能出现肌肉萎缩，影响进食饮水，甚至危及生命。

治疗效果的见证

来自江西的患儿毛毛在10个月大时确诊SMA，两岁半时病情恶化。家人筹措资金为其注射了5针诺西那生钠，半年后行动能力明显改善。

“两年间，从国内上市到进入医保，这确实是个奇迹。”毛毛母亲表示，即使在医保谈判结果公布前，家人也已准备来年的治疗费用。“无论能否进医保，我们都要确保孩子持续用药。”

罕见病用药纳入进展

国家医保局医药服务管理司司长黄华波指出：“我们一直致力于将符合条件的罕见病治疗药品纳入医保支付范围。”本次目录调整新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进入医保，目前2021年版国家医保药品目录已包含40余种罕见病用药。

其他罕见病药物进展

除了诺西那生钠，用于治疗法布雷病、需长期使用的阿加糖酶α注射用浓溶液也以“远低于市场价”进入医保，此前该药年治疗费用超过百万元。

该药品生产方武田中国总裁单国洪认为，医保目录调整纳入更多罕见病创新药物，体现了相关部门支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。

医保落地的挑战

进入医保只是高值药品普惠化的第一步。罕见病用药纳入医保的执行涉及各地医保和商保细则更新，需要定点医疗机构和零售药店的“双通道”保障药品供应和临床使用，打通患者用药“最后一公里”。

120万元抗癌药为何无缘医保？

中国首款CAR-T药物阿基仑赛注射液于今年6月获批上市，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

高昂成本的原因

这袋看似普通的68毫升液体，因需使用患者自身T细胞进行个性化治疗，加上设备和耗材均按国际标准进口，导致成本“水涨船高”，最终定价达120万元。

关于阿基仑赛能否纳入医保的讨论引起广泛关注，但该创新药在通过谈判初步审查后，未能进入2021年医保目录谈判环节。

医保局的明确回应

国家医保局明确回应：由于价格远超基金承受能力和民众负担水平，该药不具备经济性而未通过评审，最终未获得谈判资格。

“我们正努力降低产品定价，但这需要时间。”生产方复星凯特总裁黄海表示。

医保基金的考量

“昂贵的药品费用不仅给民众带来沉重负担，也会对基金安全构成风险。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰介绍，按限定支付范围，目前医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。

药品评审的多维标准

这一情形与2020年诺西那生钠因价格过高无缘医保相似。但价格是否是药品进入医保的“唯一标准”？

业内人士指出，与拥有成熟临床数据的诺西那生钠不同，CAR-T作为创新药，在临床使用范围、效果和真实世界数据等方面仍存在局限，现阶段纳入医保的时机尚未成熟。

综合评审体系

“药品进入医保需综合考虑参保人合理用药需求、药品临床价值、创新程度、医保基金承受能力等因素。”郑杰强调，医保谈判追求的是“合理价”，而非一味“砍价”追求“最低价”。

为提高谈判测算精准度，本次谈判首次制定药物经济学测算指南，统一测算标准。同时对40多位药物经济学专家进行系统培训，从临床疗效、安全性、经济性、创新性和公平性五个维度考察创新药物。

背对背测算机制

此外，2021年医保谈判对同一药品配置两名专家进行“背对背测算”。“虽然工作量增加一倍，但提升了评审质量和科学程度。”2021年医保测算的药物经济学组组长、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩表示。

郑杰指出：“‘灵魂砍价’削减的是药品虚高的价格水分。”医保谈判是在患者需求、药企创新和基金承受力等多方博弈中寻求合理价格平衡点，在让更多参保人受益的同时，也为企业创新发展留出空间。

中国市场：以量换价的底气

根据国家卫健委等部门2018年联合发布的《第一批罕见病目录》，共涉及121种罕见病。

罕见病患者的困境

这些疾病虽然发病率低，但对每个患病家庭都是“百分之百”的打击。由于罕见病药品需求量小、费用高、替代品少，无药可用或用不起药都可能使患者陷入绝望，而进入医保则意味着“绝望中的希望”。

市场规模的独特优势

此前，很多人对高值药品进入医保持悲观态度。一方面，许多高值药品疗效显著，在疾病治疗领域处于垄断地位，药企缺乏降价动力；另一方面，价格过高的药品进入医保可能影响其他参保人权益。

“与国外不同，中国庞大的人口基数为罕见病提供了可观的市场。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示。

医保谈判的筹码

14亿人的健康福祉与中国市场，正是用销量换取低价的底气。国家医保局有关负责人介绍，对纳入谈判范围的药品，以“全国医保使用量”与企业磋商议价。许多独家药品进入国家医保目录后，可争取国内90%的市场，销量相当可观。

竞争带来的降价空间

作为高值罕见病药进入医保的开创者，诺西那生钠注射液谈判的成功经验值得借鉴。但不可忽视的是，所谓的“天价药”并非没有降价空间。

2021年6月，同样用于SMA领域的罗氏神经创新药物利司扑兰口服溶液用散进入中国市场。该药根据患者年龄和体重给药，加上赠药政策，2岁以下低体重SMA患儿用药费用远低于诺西那生钠，而我国SMA患者80%发病年龄在2岁以下。这一竞争对诺西那生钠的市场形成挑战。

未来展望

中国的销售市场加上竞争对手的出现，使国家医保谈判有底气争取到进口高值药品远低于国外市场的价格，甚至是全球最低价，也让更多好药、新药进入医保成为可能。

相对于认为此次高值药品进入医保只是偶然事件的观点，刘国恩表示，在现有规则下，评审专家在平衡价值与价格关系时，重点考虑个人负担过重的疾病，推动实现药品进入医保的突破，为患者切实“减负”。未来医保谈判可能为更多“高价药”亮起“绿灯”，这需要共同探索多方受益和促进创新的医保方案。

诺西那生钠注射液从去年与医保“擦肩而过”到今年“成功入场”，或许能为更多“天价药”进入医保提供思路和借鉴。

医保之外的普惠化路径

“医保追求的是战略性购买，既不拼‘最便宜’也不被‘天价药’吓倒。”金春林表示，医保通过“腾笼换鸟”，可持续地实现“人民至上、健康至上”的最大公约数。

多层次保障体系

首都医科大学国家医保研究院医药管理室主任曹庄指出，单纯依靠基本医疗保障不能解决所有患者使用高值药品的问题，还需要发挥商业保险、社会救助等多方作用，厘清责任边界。

技术革新的潜力

“技术创新能从根本上降低创新药物的成本与价格，为药品未来市场竞争和进入医保做好准备。”药明巨诺董事长李怡平表示，公司的CAR-T产品虽今年获批上市，但两年前已开始布局长期降成本发展战略，包括提高原材料使用效率、实施国产替代和加快新技术研发，以期大幅降低成本。

未来技术方向

以CAR-T产品为例，目前技术在以自体CAR-T产品上较为成熟，未来方向之一是研究异体CAR-T技术，即通用CAR-T。该技术如取得突破并成熟，就可以用健康人的T细胞制备通用CAR-T产品，同时供应更多患者使用，成本有望进一步降低。

同情用药机制

此外，“同情用药”方式既能帮助急需用药但无力承担高昂药费的患者，也能帮助企业获取更多真实世界验证数据。

“许多创新药上市后仍需大量真实世界数据验证安全与疗效。”华中科技大学同济医学院高级经济师陈昊表示，“同情用药”指由厂家直接提供临床研究用药，对参与临床研究的患者不收取任何费用，这样可以省去中间环节费用，为患者用药提供可能。

创新支付机制

也有业内人士建议，可研究高值药品的阶梯定价或财务分担机制，即按购买数量设置不同价格档位，或划定某些颠覆性创新高值药品的医保支付定额，而非无差别“划线”，从而增强高值“孤儿药”的可及性，在不过多增加医保负担的情况下，鼓励药企开发创新药物。

不放弃每一个小群体

“每一个小群体都不应该被放弃。”正如国家医保局谈判代表张劲妮在医保现场所言，人民健康至上，中国医保努力守护每名参保人的健康底线，这是不放弃任何患者的决心，更是一个国家对生命的尊重。

随着国家医保药品目录动态调整机制的逐步建立，药品常规准入和谈判准入规则日益明确，在兼顾患者需求和医保基金承受能力的同时扩大普惠性，将成为医药改革破局中的“不破之底线”。

原标题：从70万到3万，“天价药”降价之路