日本大阪大学的研究团队在再生医学领域取得重大突破，首次利用人类诱导多能干细胞（iPS细胞）分化生成的角膜组织，成功为4名角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者实施了修复治疗。临床结果显示，其中3名患者的视力获得了显著且持久的改善，效果维持长达一年。目前，研究团队正计划推进更大规模的临床试验，以进一步验证该疗法的确切疗效与安全性。这项开创性研究的相关成果已发表于国际顶级医学期刊《柳叶刀》。
角膜的健康状态依赖于其最外层的上皮组织，而上皮组织的再生与修复则由位于角膜缘的干细胞库持续供给。当这些关键的角膜缘干细胞因故耗尽时，就会导致LSCD的发生。随着疾病进展，疤痕组织逐渐覆盖角膜，最终可能造成患者失明。
LSCD的病因多样，可能源于眼部物理创伤、自身免疫机能异常或特定遗传性疾病。目前针对此病的治疗手段非常有限，且疗效往往存在较大的个体差异，难以预测。
为应对这一临床挑战，大阪大学西田幸二教授领衔的研究团队创新性地采用了iPS细胞技术。他们从健康供体的血细胞出发，通过重编程技术将其转化为具有多向分化潜能的iPS细胞，再进一步定向诱导分化为角膜上皮细胞，从而构建出可用于移植的角膜组织。
在2019年6月至2020年11月期间，研究团队招募了4名双眼均罹患LSCD的患者（包括2名女性和2名男性，年龄在39至72岁之间）。手术中，团队首先精细切除了患者角膜表面的瘢痕组织，随后将制备好的人源iPS角膜上皮细胞层移植并缝合至角膜创面，术后为患者佩戴了特制的保护性隐形眼镜。
术后，研究团队进行了为期一年的严密随访，并额外增加了一年的安全性监测。数据显示，在主要随访期内，3名患者的视力得到稳定提升并得以维持，1名患者视力有轻微回落。值得注意的是，在移植手术完成两年后，所有患者均未出现严重的副作用或并发症。移植组织未发生肿瘤性增生（这是iPS细胞临床应用需关注的风险之一），也未出现明显的免疫排斥反应。
关于视力改善的具体机制，研究团队提出了几种科学假设：可能是移植的细胞在受体角膜内成功定植并增殖；也可能是手术清除疤痕组织为角膜自我修复创造了有利微环境；抑或是移植过程刺激了患者眼内其他区域的自身细胞向角膜迁移，从而促进了组织的再生。
基于此次研究的积极成果，大阪大学团队计划于明年3月启动新一轮、规模更大的临床试验，旨在更全面地评估该创新疗法的长期效果与临床应用潜力。
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