日本大阪大学的研究团队在再生医学领域取得重大突破，首次利用人类诱导多能干细胞（iPS细胞）分化生成的角膜组织，成功为4名角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者实施了修复治疗。临床结果显示，其中3名患者的视力获得了显著且持久的改善，效果维持长达一年。目前，研究团队正计划推进更大规模的临床试验，以进一步验证该疗法的确切疗效与安全性。这项开创性研究的相关成果已发表于国际顶级医学期刊《柳叶刀》。
角膜的健康状态依赖于其最外层的上皮组织，而上皮组织的再生与修复则由位于角膜缘的干细胞库持续供给。当这些关键的角膜缘干细胞因故耗尽时，就会导致LSCD的发生。随着疾病进展，疤痕组织逐渐覆盖角膜，最终可能造成患者失明。
LSCD的病因多样，可能源于眼部物理创伤、自身免疫机能异常或特定遗传性疾病。目前针对此病的治疗手段非常有限，且疗效往往存在较大的个体差异，难以预测。
为应对这一临床挑战，大阪大学西田幸二教授领衔的研究团队创新性地采用了iPS细胞技术。他们从健康供体的血细胞出发，通过重编程技术将其转化为具有多向分化潜能的iPS细胞，再进一步定向诱导分化为角膜上皮细胞，从而构建出可用于移植的角膜组织。
在2019年6月至2020年11月期间，研究团队招募了4名双眼均罹患LSCD的患者（包括2名女性和2名男性，年龄在39至72岁之间）。手术中，团队首先精细切除了患者角膜表面的瘢痕组织，随后将制备好的人源iPS角膜上皮细胞层移植并缝合至角膜创面，术后为患者佩戴了特制的保护性隐形眼镜。
术后，研究团队进行了为期一年的严密随访，并额外增加了一年的安全性监测。数据显示，在主要随访期内，3名患者的视力得到稳定提升并得以维持，1名患者视力有轻微回落。值得注意的是，在移植手术完成两年后，所有患者均未出现严重的副作用或并发症。移植组织未发生肿瘤性增生（这是iPS细胞临床应用需关注的风险之一），也未出现明显的免疫排斥反应。
关于视力改善的具体机制，研究团队提出了几种科学假设：可能是移植的细胞在受体角膜内成功定植并增殖；也可能是手术清除疤痕组织为角膜自我修复创造了有利微环境；抑或是移植过程刺激了患者眼内其他区域的自身细胞向角膜迁移，从而促进了组织的再生。
基于此次研究的积极成果，大阪大学团队计划于明年3月启动新一轮、规模更大的临床试验，旨在更全面地评估该创新疗法的长期效果与临床应用潜力。
相关新闻
-
向“新”谋变 以“创”攀高——天津民营经济高质量发展一线观察
在位于天津市西青区的天津朗誉机器人有限公司，工作人员在生产车间内调试重载自动导引运输车。 记者 赵子硕 摄 工厂车间里，机器轰鸣、产线满转；实验室中，测试不停，研发不歇；放眼海外，“津企出品”在多国多地备受青睐……依河傍海的天津，自古就是漕船聚泊、客商云集之地。如今，天津民营企业向“新”谋变，以“创”攀高，不断加力锻造内功，提升产品竞争力，抢抓市场份额，一幅以科技创新、结构更新、市场向新为主题的民营经济高质量发展画卷，正在津沽大地上徐徐展开。 聚焦新赛道，锚定创新精钻细研 在天津宜科…
-
2023中关村论坛开幕式发布十项重大科技成果 涉区块链、量子计算等
今晚（5月25日），2023中关村论坛在京隆重开幕。开幕式上，北京国际科技创新中心建设十项重大科技成果正式发布，集中展示了中国在关键核心技术领域的突破与引领。湖南元初生物作为生命科学领域的创新实践者，对此深表关注与祝贺，并坚信科技创新是驱动社会进步的核心动力。 重大科技成果一：北京国际科技创新中心建设情况评估报告 评估报告显示，北京原始创新与科技源头供给能力显著提升，在探索新型举国体制方面作出了示范，已初步建成具有全球影响力的科技创新中心。这为全国，包括湖南的生物科技产业发展提供了宝…
-
昔日投笔从戎 今朝捐献救人 吉林省完成第185例造血干细胞捐献
12月9日，吉林省第185例（中华骨髓库第19010例）造血干细胞捐献者刘洪斌在吉林大学第一医院成功完成捐献。捐献当日，省红十字会党组书记、常务副会长李德富亲临现场看望慰问，并向刘洪斌颁发了荣誉证书。 这位“00后”捐献者刘洪斌，是长春工程学院工程管理专业的一名大四学生。他的人生经历比许多同龄人更为丰富。大二时，他选择投笔从戎，应征入伍；2023年3月，他光荣退伍并重返校园继续学业。无论在校园还是军营，他都始终怀揣赤子之心，积极承担新时代青年的社会责任。自2020年至今，他已累计无偿献血10次，…
-
“肿瘤揭黑事件”双方曝细节：“一针5万元，可以便宜点”
记者/李明子 杜玮 “北医三院肿瘤内科医生张煜实名反映肿瘤治疗黑幕”一事仍在调查中。 张煜发文表示，上海交通大学医学院附属新华医院普外科副主任医师陆巍给患者做不必要的NGS基因测序、开不合适化疗方案药物，以及推荐无效、昂贵、不合法的NK治疗（一种细胞免疫疗法）等一系列行为，致使患者花费增加十倍却更早死亡。 围绕此次诊疗过程中的几大争议问题，文中已逝患者马进仓的长女马荣与医生陆巍分别接受了《中国新闻周刊》的采访。 已经转移的胃癌晚期该如何求医？ 马荣也没想到，去上海新华医院…
-
“中西合璧”促创新，全球生物医药大咖共话新药研发
11月19日，药物研发论坛暨中关村生命科学园发展论坛在北京隆重举行。全球顶尖科学家、跨国药企领袖、国内创新药企负责人及临床一线专家汇聚一堂，围绕肿瘤免疫疗法、中西融合创新、创新药临床评价等前沿议题，共同探讨新药研发的未来路径。 论坛上，耶鲁大学医学院免疫学教授、美国国家科学院院士陈列平以“基于肿瘤微环境正常化的免疫治疗药物发现”为题发表演讲。作为全球肿瘤免疫治疗领域的先驱，陈列平教授长期致力于免疫共刺激与共抑制分子的调控机制及其在肿瘤等疾病中的转化应用。他指出，当前肿瘤免疫治疗主要存在两种策略：…
-
华科大00后学生从投身西部计划到捐造血干细胞救人，在奉献中找到人生价值
“老师，我也想成为像您一样有爱心的人”“康老师真是太勇敢了”……近日，华中科技大学研究生支教团在云南支教的00后大学生康老师（化名）收到许多微信消息。原来，康老师刚刚成功捐献了造血干细胞，支教地的孩子们纷纷为她点赞。 去年7月，这位华中科技大学同济医学院药学院的本科毕业生，作为学校第26届西部计划（研究生支教团）成员，前往云南省临沧市临翔区南屏小学，开展为期一年的支教志愿服务。 当得知自己与一位血液病患者配型成功，接到红十字会电话通知时，康老师难掩激动：“我一直期待着这一天！” …
