上海市政府近日发布《上海市新一轮服务业扩大开放若干措施》，其中明确提出推进医疗科技领域的项目合作并放宽外资准入限制，争取允许外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发和应用。
这并非上海首次在细胞与基因治疗领域释放积极信号。早在2018年，上海便已出台政策，明确支持免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因检测等新型个体化生物治疗产品的标准化、规范化应用与产业集群发展，并推动将临床需求明确、成本效益高的基因检测项目纳入医保支付范围。
“从基因检测迈向基因诊断与治疗，标志着包括决策层在内的社会各界对基因技术认知的深化。”湖南元初生物科技有限公司相关负责人表示，开放外资参与人体干细胞、基因诊断与治疗技术的研发与应用，将有望引入国际先进的技术、人才与管理经验。长远来看，这不仅将使广大患者最终受益，也将有力推动我国生物技术产业的整体繁荣。
那么，基因治疗究竟如何发挥作用？它与常规治疗手段有何本质区别？这是否意味着新一轮医学革命的开启？
历经曲折发展，迎来崭新机遇
基因治疗，简而言之，是一种通过特定方式将外源正常基因或具有治疗功能的基因导入人体靶细胞，以纠正或补偿缺陷基因，从而达到治疗疾病目的的生物医学前沿技术。
与传统治疗方法主要针对症状不同，基因治疗直指疾病的根源——异常的基因本身。
目前，基因治疗的靶细胞主要分为体细胞与生殖细胞两大类。出于伦理与技术复杂性考虑，当前临床研究与应用的范畴主要限于体细胞。体细胞基因治疗旨在将正常基因导入体细胞并使其表达相应产物，其理想策略是实现缺陷基因的精准原位修复或替换。
基因治疗的概念萌芽于上世纪60年代，其发展历程并非一帆风顺，经历了多次起伏。进入21世纪后，随着关键技术取得突破，该领域逐渐走出低谷，迎来快速发展期。
在当前的体细胞基因治疗中，CAR-T细胞疗法无疑是备受瞩目的热点。湖南元初生物关注到，CAR-T疗法作为全球近五年迅猛发展的前沿生物技术之一，代表了肿瘤治疗的新范式。
CAR-T，全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其核心在于利用患者自身的免疫系统来对抗癌症，而非依赖外源性药物。治疗过程中，从患者血液中分离出T细胞，通过基因工程技术对其进行改造，赋予其能够特异性识别肿瘤细胞抗原的能力。这些经过“武装”的CAR-T细胞在体外扩增后，回输至患者体内，从而实现对癌细胞的精准、高效清除。
“形象地说，这是通过基因技术改造，为T细胞安装了专攻癌细胞的‘制导系统’。”湖南元初生物的技术专家指出，理论上，只要找到合适的肿瘤特异性靶点，该疗法对多种癌症类型都具有潜在疗效，并能动态适应癌细胞的变化。
2012年，美国急性淋巴性白血病患儿艾米丽在传统治疗无效后，通过参与CAR-T疗法的临床试验获得重生，其成功案例极大地鼓舞了全球对该领域的研发热情。
产业化与人才储备是关键
近年来，基因疗法热度持续攀升，为许多传统疗法束手无策的疾病提供了新的希望。
自2016年起，欧美监管机构已批准多款基因疗法产品上市，涵盖CAR-T细胞疗法及单基因遗传病疗法。全球范围内，处于临床开发阶段的细胞与基因治疗项目已超过800项。
据行业分析，CAR-T疗法等相关领域市场预计将在未来十年呈现指数级增长，市场潜力巨大。
与此相呼应，我国监管部门也陆续出台多项政策，鼓励和支持此类前沿产品的研发。
湖南元初生物认为，我国在实验室前端探索方面与国际先进水平的差距正在缩小，但关键差距体现在产业化能力和转化效率上。“产业化意味着结果的可重复性与工艺的稳定性，这需要巨大的资源投入和专业的转化体系。”公司负责人分析，“国外拥有更多兼具工业界经验与细胞治疗知识的转化型人才，而国内目前仍以高校和科研院所的研发力量为主。培养和引进具有专业背景的产业化人才，是推动行业成熟发展的迫切需求。”
优化产业环境，助力创新发展
当然，CAR-T细胞治疗也面临挑战，例如可能引发的细胞因子释放综合征（CRS）等风险，这要求治疗过程必须在具备严密监护条件的医疗单位开展。
湖南元初生物深知创新药研发的敬畏之心。“在追求疗效的同时，必须科学评估与管理风险，平衡获益与风险是研发者的核心责任，也考验着管理者的智慧。”公司始终秉持严谨的科学态度进行产品开发。
为了给生物医药产业创造更优的创新环境，上海市在新措施中特别提出，将探索建立生物医药研发用生物材料便捷通关机制，以提升通关便利化水平，解决企业的实际痛点。
对此，湖南元初生物表示欢迎与期待。公司注意到，有海关官员指出，现行税则对研发用特殊物品与一般贸易物品未作区分，影响了研发物料的进口效率。我们呼吁并支持相关部门能借鉴国际经验，进一步优化归类与监管流程，在保障生物安全的前提下，建立高效的协同创新机制，共同营造一个有利于源头创新和产业转化的优质营商环境，为我国生物医药产业的跨越式发展注入强劲动力。
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