“四个转变”引领新药研发迈入全新赛道
近期，中国药学会在四川成都成功举办2025年中国药学大会。中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛在会上全面回顾了专项实施以来的发展历程，深入剖析了当前面临的新挑战与重点任务，清晰规划了新阶段的实施策略和2035年远景目标，为我国生物医药产业的高质量发展指明了方向。
从基础夯实到跨越发展
创新成果实现全面突破
专项从初期的”1035工程”国家科技攻关计划，到”十一五”至”十三五”期间持续推进的”重大新药创制国家科技重大专项”，见证并推动了我国新药研发从仿制跟踪到自主创新的历史性跨越。在专项推进过程中，”十一五”期间重点布局创新药物研发、大品种技术改造和核心创新平台建设；”十二五”期间进行了合理优化和布局调整；”十三五”期间进一步聚焦重点领域，强化关键技术突破和平台效能提升，形成了循序渐进的发展体系。
投入保障与主体地位
在投入保障方面，专项累计立项课题达3352项，涵盖企业、高等院校、科研院所等多类创新主体。其中，企业承担1837项，高等院校承担688项，科研院所承担521项，其他单位承担306项。企业作为创新主体的地位日益突出，承担课题比例从”十一五”的38.1%提升至”十三五”的71.47%，创新活力得到充分释放。
重大创新成果丰硕
在重大创新成果方面，专项推动我国新药研发实现质的飞跃。专项实施后，我国累计研发成功87个1类创新药，数量达到专项实施前的17倍；200余个品种进入或完成Ⅲ期临床试验，160余个品种进入Ⅰ期临床试验。中药现代化成效显著，41个中药创新药获批上市，89个中药创新药进入临床试验，丹参等18种中药材的55个标准被列入美国药典，钩藤等86种中药材标准被列入欧洲药典，18个中药品种成功进入国际市场。在抗疫”三药四方”研发中，综合性大平台展现出快速响应的优势。
国际化进程取得突破
国际化突破尤为引人注目。我国自主研制的泽布替尼、西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局批准上市。其中，泽布替尼实现中国抗癌新药出海零的突破，其2023年全球销售额达13亿美元，成为”首个国产十亿美元分子”。产业规模同步扩大，主营业务收入超百亿元的医药工业企业由专项实施前的2家增至近30家。”十三五”期间，我国规模以上医药工业增加值年均增长9.5%，推动医药产业实现由大到强的转变。
平台体系建设完善
在平台体系建设方面，专项构建了网络化、国际化的药物创新平台。目前，我国已建成的10家综合性技术平台累计产出1类新药11个，获得创新药临床批件94件，转让金额超130亿元；国家化合物样品库的存量超275万个，虚拟结构化合物资源库的存量达254万个，中药组分库的存量为33660份，实现了资源高效共享；另有24家资源性平台、8家企业创新技术平台、93家GCP平台和14家GLP平台，形成覆盖药物研发全链条的支撑网络。
创新药成为新质生产力重要领域
值得关注的是，创新药已成为形成新质生产力的重要领域。中国FIC管线的全球占比为24%，位居全球第二名；2025年上半年，我国医药领域海外授权金额超668亿美元，国际头部跨国制药公司外部引进的创新药物中31%源自中国，全球双抗药物管线中50%的品种来自中国，创新影响力持续提升。
聚焦国家战略需求
直面研发领域短板
随着我国生物医药产业发展进入新阶段，”两大三特”用药需求日益迫切，成为专项需要重点应对的课题。在重大慢性病方面，心血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病、神经系统疾病、代谢性疾病等发病率与死亡率居高不下，且治疗费用高昂。在重大传染性疾病方面，艾滋病、结核、乙肝等传统传染病尚未根治，流感病毒、冠状病毒等19种新发突发传染病病毒持续威胁公共卫生安全。在特殊人群用药中，儿童专用药占比仅12.3%，剂型与规格难以满足需求，院内制剂使用受限；在罕见病领域，我国207种罕见病中41%无治疗药品，85个适应证境内外均无药品上市，62个适应证境外有药但境内无药，患者用药需求难以保障；特殊场景用药同样存在短板，重度放射病、多数化学毒物尚无应对药物，高原、极地、海上作业等特殊环境药物匮乏。
国家战略科技力量协同
在国家战略科技力量协同方面，尽管我国已布局3家生物医药领域国家实验室，建设了一批全国重点实验室、国家临床医学研究中心，培育了高水平研究型大学与医药创新领军企业，但仍存在诸多问题：新型举国体制优势未充分彰显，各创新主体积极性调动不足，统筹国内优质创新资源开展联合攻关的体系不健全，国家实验室目标任务凝练机制未完全形成，新药研发任务分散，难以形成合力突破关键核心技术。
关键技术领域挑战
此外，部分领域面临”卡脖子”风险：在理论基础方面，药物靶点、作用机制、生物标志物多由国外发现，底层算法被国外垄断；在关键技术方面，基于大数据和AI的药物靶标发现、基因与细胞治疗、RNA递送等技术国内尚缺首创；在支撑平台方面，欧美生物科技数据库依赖严重，新药成药性数据库、化合物库标准化与共享不足，传染病全国应急临床试验平台待进一步完善。
确立新发展定位
明确2035年远景目标
针对新形势与新挑战，专项明确了新阶段”守正创新、跨越发展”的定位，提出”四个转变”战略，推动创新药物研发从规模导向转向质量与创新导向。具体而言，一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变，夯实可持续发展基础；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链转变，突破底层技术瓶颈；三是从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，提升国际竞争力；四是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变，聚焦”两大三特”需求。
管理体制与工作机制创新
在专项的管理体制与工作机制方面，我国建立了以中央科技委员会统一领导、科技部统筹协调、国家卫生健康委牵头的组织架构，设立专项办与总师办/总体专家组，实行行政、技术双线并行机制。同时，依托新型举国攻关体制，以”有为政府主导、有力市场驱动、有序公众参与、有效科技创新”为原则，由国家实验室牵头，联合全国重点实验室、大学、科研院所、科技领军企业协同攻关，突破关键核心技术；采用”赛马制””揭榜挂帅””滚动支持”等科学立项机制，建立”应用考核技术、下游考核上游、市场考核产品”的管理考核机制，推进产学研用结合，激发创新活力。
2025年专项工作进展
2025年作为专项接续推进的关键节点，工作已有序展开。据统计，2025年度项目申报指南共收到申报项目347项，其中定向委托项目覆盖9个指南方向，公开竞争项目覆盖37个指南方向；从申报主体看，企业127家、高校102家、医疗卫生机构71家、科研院所38家，企业创新主体地位进一步巩固。
2035年远景目标规划
对于专项的长远发展，国家明确了2035年目标：建成自主可控、运行高效、支撑有力的国家药物创新体系；突破一批化学药、中药、生物药等新药创制重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物；造就一批创新能力佳、产品优、影响力大的国际头部企业；全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队；形成产学研用深度融合的医药创新生态体系与政策环境；最终成为世界新药创制中心和生物医药产业高地，为全球生物医药发展贡献中国力量。
